Verve Therapeutics, Inc. ha annunciato la revoca della sospensione clinica e l'approvazione della sua domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, per condurre una sperimentazione clinica negli Stati Uniti, valutando VERVE-101 per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH). VERVE-101 è un farmaco sperimentale di editing di base in vivo, progettato per essere un trattamento a ciclo unico che inattiva il gene PCSK9 nel fegato per abbassare in modo duraturo il colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) nel sangue. L'HeFH è una malattia ereditaria prevalente e pericolosa per la vita, caratterizzata da un innalzamento del LDL-C nel sangue per tutta la vita e da un'accelerazione della malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD).

Verve ha presentato i dati clinici intermedi della parte di dose-escalation dello studio clinico di Fase 1b Heart-1 in corso e ha affrontato le domande precliniche della FDA nella sua risposta alla sospensione clinica. Lo studio heart-1 sta valutando la sicurezza, la tollerabilità, il profilo farmacocinetico e farmacodinamico di VERVE-101 nei pazienti con HeFH ed è attualmente in corso nei siti del Regno Unito e della Nuova Zelanda. Verve ha in programma di riferire i dati clinici intermedi dello studio heart-1 in una presentazione scientifica di ultima generazione in occasione delle Sessioni Scientifiche 2023 dell'American Heart Association (AHA), il 12 novembre 2023 alle ore 15.30 E.T. a Philadelphia.