Verve Therapeutics ha dichiarato martedì di aver sospeso l'arruolamento in uno studio di fase iniziale che testa la sua terapia sperimentale di editing genico per il colesterolo alto, dopo che un paziente ha sperimentato un grave evento avverso legato al farmaco.

L'azienda stava testando la terapia in pazienti con una condizione genetica che porta a livelli elevati di colesterolo, che aumenta il rischio di malattie cardiache. Il trattamento dovrebbe disattivare in modo permanente una proteina chiamata PCSK9, aiutando a ridurre i livelli di colesterolo nel sangue.

Lo studio ha arruolato 13 pazienti, sei dei quali sono stati sottoposti a una dose di 0,45 milligrammi della terapia chiamata VERVE-101.

Il sesto paziente a cui è stato somministrato VERVE-101 ha visto un aumento dei livelli di un enzima epatico che causa problemi, oltre a livelli anormalmente bassi di piastrine nel sangue, nei primi quattro giorni dopo la somministrazione.

Verve, che ha una capitalizzazione di mercato di 1,07 miliardi di dollari, ha dichiarato che sta indagando sulle anomalie e, in base ai risultati, prevede di collaborare con le autorità regolatorie per un ulteriore sviluppo della terapia.

L'azienda di farmaci genetici ha detto che ora darà priorità allo sviluppo di un'altra terapia di editing genico VERVE-102, che è in fase di sviluppo per la stessa condizione.

L'azienda prevede di avviare una sperimentazione in fase iniziale per testare VERVE-102 nel secondo trimestre di quest'anno. (Servizio di Sneha S K a Bengaluru; Redazione di Tasim Zahid)