Voyager Therapeutics, Inc. ha annunciato che il comitato direttivo congiunto con il suo collaboratore Neurocrine Biosciences ha selezionato un candidato principale per lo sviluppo nel programma sull'atassia di Friedreich (FA). Il candidato combina un carico utile sostitutivo del gene della frataxina (FXN) con un nuovo capside somministrato per via endovenosa, penetrante la barriera emato-encefalica, derivato dalla piattaforma di scoperta dei capside TRACER? di Voyager.

Le aziende prevedono che il programma possa passare agli studi clinici di primo livello nell'uomo nel 2025. Il programma FA viene sviluppato nell'ambito dell'accordo di collaborazione strategica del 2019 tra Voyager e Neurocrine Biosciences per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di alcuni prodotti di terapia genica AAV per programmi mirati all'atassia di Friedreich e ad altri due obiettivi non divulgati. In base ai termini dell'accordo di collaborazione del 2019, Voyager ha diritto a ricevere fino a 1,3 miliardi di dollari in potenziali pagamenti di milestone commerciali e di sviluppo, royalties graduali sulle vendite nette e finanziamento del programma; inoltre, Voyager potrebbe esercitare un'opzione per la condivisione dei costi e dei profitti 60/40 (Neurocrine/Voyager) negli Stati Uniti per il programma FA, dopo che il comitato direttivo congiunto avrà determinato la prova del meccanismo in base a milestone e parametri stabiliti.