Voyager Therapeutics, Inc. annuncia la selezione del candidato allo sviluppo della terapia genica per l'atassia di Friedreich in collaborazione con Neurocrine Biosciences, con conseguente pagamento della pietra miliare
26 febbraio 2024 alle 13:00
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Voyager Therapeutics, Inc. ha annunciato che il comitato direttivo congiunto con il suo collaboratore Neurocrine Biosciences ha selezionato un candidato principale per lo sviluppo nel programma sull'atassia di Friedreich (FA). Il candidato combina un carico utile sostitutivo del gene della frataxina (FXN) con un nuovo capside somministrato per via endovenosa, penetrante la barriera emato-encefalica, derivato dalla piattaforma di scoperta dei capside TRACER? di Voyager.
Le aziende prevedono che il programma possa passare agli studi clinici di primo livello nell'uomo nel 2025. Il programma FA viene sviluppato nell'ambito dell'accordo di collaborazione strategica del 2019 tra Voyager e Neurocrine Biosciences per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di alcuni prodotti di terapia genica AAV per programmi mirati all'atassia di Friedreich e ad altri due obiettivi non divulgati. In base ai termini dell'accordo di collaborazione del 2019, Voyager ha diritto a ricevere fino a 1,3 miliardi di dollari in potenziali pagamenti di milestone commerciali e di sviluppo, royalties graduali sulle vendite nette e finanziamento del programma; inoltre, Voyager potrebbe esercitare un'opzione per la condivisione dei costi e dei profitti 60/40 (Neurocrine/Voyager) negli Stati Uniti per il programma FA, dopo che il comitato direttivo congiunto avrà determinato la prova del meccanismo in base a milestone e parametri stabiliti.
Voyager Therapeutics, Inc. è un'azienda biotecnologica focalizzata sul progresso dei farmaci neurogenetici. La pipeline dell'azienda comprende programmi per il morbo di Alzheimer, la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), il morbo di Parkinson e molte altre malattie del sistema nervoso centrale. Molti dei suoi programmi derivano dalla sua piattaforma di scoperta dei capside AAV TRACER, che viene utilizzata per generare nuovi capside e identificare i recettori associati per consentire potenzialmente un'elevata penetrazione cerebrale con i farmaci genetici dopo il dosaggio endovenoso. La sua pipeline di programmi, tutti in fase di sviluppo preclinico, comprende l'anticorpo anti-Tau (VY-TAU01), il programma di terapia genica per il silenziamento della SOD1, il programma di terapia genica per il silenziamento della Tau, il programma di ricerca precoce sull'anticorpo anti-amiloide vettorizzato, il programma sull'atassia di Friedreich: VY-FXN01, Programma di sostituzione del gene GBA1, Programma HD e altri. VY-TAU01 è per il trattamento della malattia di Alzheimer. Il Programma di terapia genica per il silenziamento di SOD1 è per il trattamento della SLA.
Voyager Therapeutics, Inc. annuncia la selezione del candidato allo sviluppo della terapia genica per l'atassia di Friedreich in collaborazione con Neurocrine Biosciences, con conseguente pagamento della pietra miliare