Voyager Therapeutics, Inc. ha annunciato nuovi dati dei suoi due programmi preclinici che mirano alla tau patologica per il trattamento della malattia di Alzheimer. I dati su VY-TAU01, il candidato principale anticorpo anti-tau di Voyager, e sul programma di terapia genica per il silenziamento della tau di Voyager saranno presentati alla prossima Conferenza Internazionale 2024 sulle Malattie di Alzheimer e Parkinson e sui Disturbi Neurologici Correlati (AD/PD?? 2024), che si terrà dal 5 al 9 marzo 2024 a Lisbona, Portogallo.

Programma di terapia genica per il silenziamento della Tau: La somministrazione endovenosa di un AAV penetrante nella BBB contenente un microRNA artificiale primario che ha come bersaglio la tau, riduce la tau in modo ampio e robusto nel cervello del topo hTau. I dati dimostrano che una singola somministrazione endovenosa (IV) di uno dei candidati alla terapia genica per il silenziamento della tau di Voyager in topi che esprimono la tau umana ha portato a un'ampia distribuzione dell'AAV in più regioni cerebrali e a riduzioni dose-dipendenti dei livelli di RNA messaggero (mRNA) della tau fino al 90%, associate a robuste riduzioni dei livelli di proteina tau umana nel cervello. Il programma di terapia genetica per il silenziamento della tau di Voyager combina un siRNA vettorizzato mirato alla tau con un capside proprietario, penetrante la barriera emato-encefalica (BBB), derivato dalla piattaforma di scoperta TRACER?

della piattaforma di scoperta dell'Azienda. Sulla base di questi dati, Voyager ha avanzato questo programma in fase di ricerca avanzata e prevede di presentare una domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) nel 2026. VY-TAU01 Anticorpo anti-Tau: Farmacocinetica e tollerabilità di VY-TAU01.

VY-TAU1, un anticorpo anti-tau per il trattamento della malattia di Alzheimer, nel topo P301S e nel primate non umano. Voyager presenterà anche nuovi dati preclinici che dimostrano che VY-TAU01, l'anticorpo principale dell'Azienda che ha come bersaglio la tau patologica, e Ab-01, il suo surrogato murino, sono stati ben tollerati e hanno mostrato profili farmacocinetici favorevoli dopo la somministrazione per via endovenosa in NHP e topi transgenici P301S che esprimono la tau umana patologica. Voyager continua a prevedere un deposito IND per VY-TAU01 nella prima metà del 2024.