Windtree Therapeutics, Inc. è un'azienda biotecnologica che sviluppa trattamenti per gravi disturbi cardiovascolari. Si rivolge ai pazienti con insufficienza cardiaca acuta (AHF) e shock cardiogeno (CS), poiché l'insufficienza cardiaca rimane una delle principali cause di morte in America. Il principale prodotto candidato di Windtree è l'istaroxima, un trattamento di prima classe che viene sviluppato per indicazioni nell'AHF e nello shock cardiogeno.

L'azienda ha già completato con successo tre studi positivi di fase 2 per l'istaroxima e sta avanzando alla fase successiva di sviluppo. Con l'istaroxima, Windtree si sta posizionando per portare soluzioni molto necessarie al mercato dell'insufficienza cardiaca. Il mercato dell'insufficienza cardiaca congestizia valeva 6,7 miliardi di dollari nel 2022, mentre il mercato globale dei farmaci cardiovascolari vale 162,63 miliardi di dollari.

Il Nord America costituisce il segmento più grande di questo mercato. L'istaroxima utilizza un doppio meccanismo d'azione che migliora sia l'azione di pompaggio sistolico che la funzione di rilassamento cardiaco diastolico, e fornisce il concetto di uno degli obiettivi di Windtree di sviluppare una nuova generazione di istaroxima, che darebbe a Windtree un franchising multi-asset ancorato alla sua capacità di attivare SERCA2a. L'obiettivo per la prossima generazione di attivatori SERCA2a è di formulare sia per via endovenosa (IV) che per via orale (pillola), in modo che la somministrazione possa essere fatta ai pazienti in ospedale per un trattamento acuto o in ambito ambulatoriale per un trattamento cronico.

SERCA2a è un bersaglio all'interno delle cellule che influisce sulla funzione cardiaca e la sua attivazione può aiutare a trattare i disturbi cardiovascolari, compresa l'insufficienza cardiaca. La piattaforma di attivatori per l'insufficienza cardiaca di Windtree comprende sia attivatori SERCA2a a doppio meccanismo (come l'istaroxima) che attivatori SERCA2a puri e l'azienda ritiene che potrebbe essere sviluppata in una famiglia di farmaci di prossima generazione per il trattamento dell'insufficienza cardiaca. Il composto a doppio meccanismo, invece, funge sia da attivatori di SERCA2a che da inibitori della pompa Na/K.

Questo composto potrebbe potenzialmente essere un rapido seguito di istaroxima, il che significa che, avendo un meccanismo simile a quello di istaroxima, si possono applicare gli insegnamenti del piano di sviluppo di istaroxima, il che potrebbe portare a un percorso di sviluppo più rapido, meno costoso e con maggiori probabilità di successo. Gli attivatori SERCA2a a doppio meccanismo potrebbero rappresentare un'opportunità commerciale maggiore rispetto all'istarossima, perché potrebbero essere utilizzati per l'insufficienza cardiaca acuta dei pazienti ricoverati e continuare il trattamento cronico con una formulazione orale quando il paziente viene dimesso dall'ospedale. Gli attivatori pureSERCA2a sono composti che attivano l'attività cardiaca senza inibire le attività della pompa Na/K.

Esiste un'elevata necessità di innovazione nell'insufficienza cardiaca cronica, in particolare nel segmento chiamato insufficienza cardiaca con frazione di eiezione preservata (HFpEF), dove la causa principale dell'insufficienza cardiaca è l'incapacità di rilassarsi completamente tra i battiti del cuore e di riempirsi di una quantità adeguata di sangue. L'azienda ha recentemente pubblicato i risultati finanziari del primo trimestre del 2023, con aggiornamenti chiave sull'attività per il resto dell'anno. Ad aprile, Windtree ha rafforzato il suo bilancio raccogliendo 12,4 milioni di dollari di proventi lordi attraverso un'offerta pubblica di azioni che includeva l'esercizio completo dell'opzione di sovrallocazione.

A giugno, l'Ufficio brevetti e marchi degli Stati Uniti (USPTO) ha emesso un avviso di autorizzazione per la domanda di brevetto per gli attivatori SERCA2a a doppio meccanismo di Wintree. Questo avviso prosegue la strategia di Windtree di costruire il suo portafoglio di proprietà intellettuale per le terapie dell'insufficienza cardiaca. Ha anche ricevuto la copertura brevettuale per la sua classe di candidati farmaci attivatori SERCA2a a doppio meccanismo dall'Ufficio Brevetti Europeo.