X4 Pharmaceuticals ha fornito un riassunto delle sue presentazioni relative alla neutropenia cronica al meeting annuale di quest'anno dell'American Society of Hematology (ASH), che si è svolto dal 10 al 13 dicembre 2022 a New Orleans. In una presentazione orale intitolata oMavorixafor per i pazienti con disturbi neutropenici cronici: Risultati di uno studio multicentrico di fase 1b, in aperto, o Julia T. Warren, M.D., Ph.D., ematologa presso il Children's Hospital di Philadelphia e Assistente Professore di Pediatria presso la Perlman School of Medicine dell'Università della Pennsylvania, ha presentato i dati positivi di uno studio clinico di Fase 1b che valuta la capacità del candidato clinico principale di X4, mavorixafor, di aumentare la conta assoluta dei neutrofili (ANC) nelle persone con neutropenia cronica idiopatica, ciclica o congenita, come monoterapia o in concomitanza con il fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) iniettabile. Le analisi dei dati continuano a dimostrare che una singola dose di mavorixafor orale ha prodotto un aumento significativo della ANC in tutti i partecipanti, indipendentemente dall'eziologia della malattia o dall'uso di G-CSF.

Mavorixafor è stato complessivamente ben tollerato nello studio. Lo studio clinico di Fase 1b è stato modificato e X4 sta avviando uno studio di Fase 2 (NCT04154488) per valutare la durata, la sicurezza e la tollerabilità dell'uso cronico di mavorixafor orale una volta al giorno in una popolazione più ampia di pazienti con neutropenia cronica. Poster #2407, intitolato oPrevalenza dei disturbi neutropenici cronici negli Stati Uniti: A Retrospective Analysis of a Large Claims Database,o ha stimato che nel 2021, tra 37.000 e 48.000 persone negli Stati Uniti vivevano con una diagnosi di neutropenia idiopatica, ciclica o congenita.

Lo studio era un'analisi retrospettiva progettata per proiettare la prevalenza dei disturbi cronici della neutropenia sulla base dei dati delle richieste di risarcimento degli Stati Uniti per le persone con un codice di diagnosi per la neutropenia durante gli anni solari 2018, 2019 e 2021. (L'anno 2020 è stato escluso da questa analisi a causa della prevista riduzione delle richieste di risarcimento durante la pandemia COVID-19). Le persone con diagnosi di neutropenia cronica idiopatica, ciclica o congenita sono state identificate utilizzando la prima richiesta di diagnosi pertinente basata sui codici dell'International Classification of Disease 10th Revision, Clinical Modification (ICD-10-CM) nell'anno solare di interesse.

Il poster n. 3575, intitolato oProspettive dei pazienti e degli operatori sanitari sulla qualità di vita e sui bisogni insoddisfatti delle persone con neutropenia cronica: Una valutazione basata su un sondaggio", ha evidenziato le risposte di 100 pazienti/caregiver e di 10 operatori sanitari (HCP) a un sondaggio sulle esperienze delle persone che vivono con la neutropenia cronica. I risultati del sondaggio dimostrano il notevole impatto dei disturbi neutropenici cronici sulla vita delle persone diagnosticate. I risultati descrivono anche i potenziali oneri legati al paradigma di trattamento esistente, il G-CSF iniettabile, e i suoi limiti nel migliorare la salute fisica e la qualità della vita.

Mentre i pazienti/caregiver hanno citato la fatica come il sintomo più impattante e la riduzione della fatica come esigenza terapeutica prioritaria, gli operatori sanitari hanno classificato come esigenze terapeutiche prioritarie un numero minore e/o meno frequente di infezioni gravi che richiedono l'ospedalizzazione, le modalità di somministrazione dei farmaci e un numero minore e/o meno frequente di effetti collaterali a lungo termine. Lo studio clinico era uno studio proof-of-concept di Fase 1b, in aperto, multicentrico, progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di mavorixafor orale, con o senza G-CSF, nei partecipanti con disturbi neutropenici cronici, compresa la neutropenia idiopatica grave, ciclica e congenita. Ai partecipanti è stata somministrata una dose singola di 400 mg di mavorixafor orale per valutare l'entità della risposta al trattamento.

Lo studio clinico di Fase 1b è stato ora modificato per continuare come studio clinico di Fase 2, con l'obiettivo di valutare l'uso di mavorixafor orale giornaliero con o senza G-CSF per 6 mesi nei partecipanti con disturbi neutropenici cronici.