X4 Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato di depositare la New Drug Application (NDA) dell'azienda per mavorixafor orale una volta al giorno per il trattamento di individui di età pari o superiore a 12 anni con la sindrome WHIM (Verruche, Ipogammaglobulinemia, Infezioni e Mielocathesi), una rara immunodeficienza primaria. L'FDA ha concesso la Revisione Prioritaria della NDA di mavorixafor, stabilendo un obiettivo di revisione di sei mesi dalla data di accettazione e assegnando una data di azione target del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 30 aprile 2024. L'accettazione di mavorixa da parte dell'FDA per la NDA con revisione prioritaria rappresenta un altro significativo passo avanti verso un potenziale trattamento per le persone affette dalla sindrome WHIM, una malattia rara per la quale attualmente non esistono terapie approvate.

Mavorixafor è un antagonista sperimentale di piccole molecole del recettore CXCR4, in fase di sviluppo come terapia orale una volta al giorno per la sindrome WHIM e alcuni disturbi neutropenici cronici. Per l'indicazione della sindrome WHIM, mavorixafor ha ottenuto la Breakthrough Therapy Designation, la Fast Track Designation e la Rare Pediatric Disease (RPD) Designation negli Stati Uniti e lo status di farmaco orfano sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea. Dopo l'approvazione da parte dell'FDA di un prodotto con designazione RPD, lo sponsor può ricevere un Voucher di revisione prioritaria che può essere utilizzato per ottenere la revisione prioritaria per una domanda successiva o venduto a un altro sponsor di farmaci.

L'NDA è supportata dai risultati dello studio clinico globale, pivotal, 4WHIM di Fase 3, che prevede l'assunzione di M flavorixafor per via orale, una volta al giorno, nei soggetti affetti dalla sindrome WHIM. Lo studio 4WHIM ha raggiunto l'endpoint primario del tempo al di sopra della soglia per la conta assoluta dei neutrofili (TAT-ANC) rispetto al placebo (p < 0,0001), un endpoint secondario chiave, ed è stato generalmente ben tollerato nello studio, senza eventi avversi gravi correlati al trattamento e senza interruzioni per eventi di sicurezza.

Lo Studio clinico di Fase 3 4WHIM era uno studio multicentrico globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di mavorixafor orale, una volta al giorno, nelle persone con sindrome WHIM geneticamente confermata. È in corso una fase di estensione in aperto dello studio clinico (NCT03995108). Dopo il completamento con successo di uno studio clinico globale, pivotal, di Fase 3, l'azienda sta cercando di ottenere l'approvazione negli Stati Uniti di Mavorixafor orale, una volta al giorno, per il trattamento di persone di età pari o superiore a 12 anni con la sindrome WHIM.

L'azienda sta inoltre pianificando un programma clinico di Fase 3 per valutare mavorixafor in alcuni disturbi neutropenici cronici".