Pantherx® Rare è partner di X4 Pharmaceuticals Inc. per la distribuzione di Xolremdi? (Mavorixafor), la prima terapia approvata dalla FDA indicata per l'uso nei pazienti con la sindrome di Whim.
29 aprile 2024 alle 18:28
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PANTHERx® Rare ha annunciato di essere stata selezionata da X4 Pharmaceuticals, Inc. per la distribuzione di XOLREMDI? (mavorixafor), recentemente approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e prima terapia approvata dalla FDA specificamente indicata per l'uso in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con verruche, ipogammaglobulinemia, infezioni e mielocatetosi (sindrome WHIM). La sindrome WHIM è un raro disturbo combinato di immunodeficienza primaria e neutropenia cronica, causato da una ridotta mobilitazione di globuli bianchi nella circolazione periferica a causa della disfunzione del percorso CXCR4/CXCL12.
Si stima che almeno 1.000 persone siano attualmente diagnosticate con la sindrome WHIM negli Stati Uniti. XOLREMDI, un'opzione di trattamento orale una volta al giorno, è un antagonista selettivo del recettore CXCR4 che blocca il legame del ligando CXCL12 al recettore CXCR4. Mirando alla causa sottostante della sindrome WHIM, il trattamento con XOLREMDI determina una maggiore mobilitazione di cellule immunitarie dal midollo osseo.
X4 Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda si concentra sulla scoperta e sullo sviluppo di nuovi farmaci per il trattamento di malattie rare e di quelle con opzioni terapeutiche limitate, con particolare attenzione alle condizioni derivanti dalla disfunzione del sistema immunitario. Il suo candidato clinico principale è mavorixafor, un antagonista selettivo a piccole molecole del recettore delle chemochine CXCR4, che viene sviluppato come terapia orale, una volta al giorno. Ha sviluppato una pipeline di antagonisti orali a piccole molecole del recettore delle chemochine C-X-C di tipo 4 (CXCR4). Ha due candidati preclinici: X4P-003, un antagonista CXCR4 di seconda generazione progettato per avere proprietà migliorate rispetto a mavorixafor, potenzialmente in grado di offrire opportunità nei disturbi CXCR4-dipendenti e nelle immunodeficienze primarie, e X4P-002, un antagonista CXCR4 con un profilo di distribuzione e una capacità dimostrata di attraversare la barriera emato-encefalica.
Pantherx® Rare è partner di X4 Pharmaceuticals Inc. per la distribuzione di Xolremdi? (Mavorixafor), la prima terapia approvata dalla FDA indicata per l'uso nei pazienti con la sindrome di Whim.
X4 PHARMACEUTICALS, INC. 
