XORTX Therapeutics Inc. ha annunciato la presentazione di una richiesta di incontro di tipo D alla Food and Drug Administration statunitense e una risposta che fissa la data di un incontro virtuale il 1° maggio 2023. La richiesta di incontro di tipo D è stata accompagnata da un protocollo di sperimentazione clinica rivisto per XRX-OXY-301, da un aggiornamento dei dati dello studio clinico farmacocinetico ponte XRX-Oxy-101 e da una descrizione dei futuri piani di sviluppo clinico per XORLO(TM), la formulazione proprietaria di ossipurinolo di XORTX, per il trattamento della malattia policistica renale autosomica dominante. I colloqui precedenti con la FDA e la guida esistente dell'agenzia consentono l'approvazione accelerata per determinati endpoint convalidati, come il volume renale totale nella ADPKD.

La presentazione di questo protocollo di sperimentazione clinica rivisto, XRX-OXY -301, offre l'opportunità al programma XRx-008 di XORTX di ottenere un completamento anticipato della sperimentazione registrativa prevista e, soprattutto, di accelerare l'approvazione della FDA per la commercializzazione. XRX-OXY--301 è progettato per caratterizzare l'effetto benefico dell'inibizione della xantina ossidasi con XORLO(TM) sul tasso di espansione del volume renale totale. Lo studio clinico XRX-OXY--301 è pianificato come uno studio di Fase 3, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, con disegno di prelievo randomizzato, per valutare l'efficacia e la sicurezza di una nuova formulazione di ossipurinolo in pazienti con ADPKD in fase 2-4 e iperuricemia coesistente.

Questo studio clinico fornirà dati a sostegno di una futura richiesta di "Approvazione Accelerata" di un nuovo farmaco ("NDA") da presentare alla FDA e all'Agenzia Europea dei Medicinali ("EMA"). L'inizio di questo studio clinico è previsto per la seconda metà del 2023 e arruolerà persone con ADPKD di stadio 2, 3 o 4 accompagnata da acido urico cronicamente elevato. L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la capacità di XORLO(TM) di rallentare l'espansione del volume renale totale in un periodo di trattamento di 12 mesi.