XORTX Therapeutics Inc. ha annunciato di aver presentato all'Agenzia Europea dei Medicinali (l'"EMA") una richiesta di designazione di farmaco orfano per XORLO? La richiesta di "designazione di farmaco orfano" riguarda l'uso della formulazione brevettata ed esclusiva di ossipurinolo di XORTX - XORLO?

- per il trattamento della malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD)". Il processo di designazione di farmaco orfano ("ODD") è iniziato con la presentazione di questa domanda, presentata all'ufficio COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) dell'EMA. A sostegno di questa domanda, è stato fornito un pacchetto di dati mirato che comprendeva: una revisione della scienza di base relativa al meccanismo di danno associato al metabolismo aberrante delle purine e all'iperuricemia, nonché l'evidenza che XORLO?

attenua l'effetto di accelerazione del danno renale, l'analisi del numero di pazienti europei con ADPKD e le argomentazioni a sostegno della probabilità che la nuova terapia XORLO? L'ufficio COMP dell'EMA esaminerà questo pacchetto iniziale di richieste e fornirà un feedback e una decisione, prevista per dicembre di quest'anno. I vantaggi della designazione orfana dell'EMA comprendono: tariffe ridotte per l'assistenza ai protocolli, per le domande di autorizzazione all'immissione in commercio e per le tasse annuali per i farmaci autorizzati; accesso automatico alla procedura centralizzata per l'autorizzazione all'immissione in commercio dell'EMA, accesso alle borse di studio per la ricerca, un processo di approvazione semplificato e 10 anni di esclusività di mercato.