Le società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson oggi hanno annunciato che l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha concesso la designazione PRIME (PRIority MEdicines) alla terapia sperimentale con cellule T con recettore chimerico di antigene (CAR-T) diretta all'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) JNJ-68284528 (JNJ-4528) di Janssen. La designazione PRIME offre un'interazione avanzata e un dialogo precoce per ottimizzare i programmi di sviluppo e velocizzare la valutazione di avanzati progressi scientifici mirati a forti esigenze mediche non soddisfatte.1

"La designazione PRIME per questa nuova terapia CAR-T BCMA evidenzia il valore dell'innovazione normativa nell'Unione europea", ha dichiarato Sjaak Bot, vicepresidente e responsabile della divisione EMEA Regulatory Affairs di Janssen Biologics B.V. "Puntiamo a offrire ai pazienti questa importante innovazione nel più breve tempo possibile; questa designazione PRIME, la prima ottenuta da Janssen, rappresenta un importante risultato verso la potenziale autorizzazione all'immissione in commercio".

La designazione PRIME si basa sui risultati dello studio di fase 1/2 LEGEND-2 (NCT03090659) per la valutazione delle cellule CAR-T LCAR-B38M, sponsorizzato da Nanjing Legend Biotech Co.,2 e dello studio di fase 1b/2 CARTITUDE-1 (NCT03548207) per la valutazione di JNJ-4528, sponsorizzato da Janssen e attualmente condotto in collaborazione con Legend Biotech USA Inc.3 I risultati dello studio LEGEND-2 sono stati presentati al congresso annuale 2018 dell'American Society of Hematology (ASH).4 I risultati dello studio CARTITUDE-1 saranno presentati in futuro.

"La terapia CAR-T è un'entusiasmante piattaforma terapeutica che sfrutta la capacità del sistema immunitario del paziente di attaccare le cellule tumorali", ha dichiarato il Dr. Sen Zhuang, Ph.D., vicepresidente dello sviluppo clinico oncologico presso Janssen Research & Development, LLC. "Continuiamo a vagliare questa innovativa terapia CAR-T mirata a BCMA in studi clinici internazionali e siamo impegnati a renderla disponibile per i pazienti con mieloma multiplo in tutto il mondo".

JNJ-4528 attualmente è in fase sperimentale per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo già sottoposti ad almeno tre regimi terapeutici precedenti, incluso un inibitore del proteasoma (PI), un agente immunomodulatore (IMiD) e un anticorpo anti-CD38, e con progressione dimostrata della malattia entro 12 mesi dall'inizio della terapia più recente, oppure refrattari sia a un agente IMiD che a un inibitore del proteasoma.3 Questi pazienti dispongono di scarse opzioni di trattamento con risultati spesso insoddisfacenti.5

Nel mese di dicembre 2017 Janssen ha sottoscritto un accordo di collaborazione e licenza mondiale con Legend Biotech per lo sviluppo e la commercializzazione congiunti di LCAR-B38M contro il mieloma multiplo.6 In Cina, lo studio confermativo di fase 2 CARTIFAN-1 (NCT03758417), sponsorizzato da Nanjing Legend Biotech Co. Ltd. e registrato presso il Center for Drug Evaluation (CTR20181007), è in fase di reclutamento attivo per l'ulteriore valutazione di LCAR-B38M nei pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario.7

Informazioni su LEGEND-2

LEGEND-2 (NCT03090659) è uno studio in aperto, a braccio singolo, di fase 1/2 attualmente in corso di svolgimento presso quattro ospedali cinesi partecipanti, per la valutazione dell'efficacia e della sicurezza di LCAR-B38M nel trattamento dei pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario.2

Informazioni sulle cellule CAR-T e sulla proteina BCMA

Le cellule CAR-T rappresentano un approccio innovativo all'eliminazione delle cellule tumorali tramite lo sfruttamento delle potenti capacità del sistema immunitario del paziente. La BCMA è una proteina con espressione elevata sulla superficie delle cellule del mieloma.8 Mirando alla BCMA tramite questo approccio, le terapie CAR-T possono presentare il potenziale per ridefinire il paradigma di trattamento del mieloma multiplo.

Informazioni sul mieloma multiplo

Il mieloma multiplo (MM) è un tumore incurabile del sangue che ha origine nel midollo osseo ed è caratterizzato da un'eccessiva proliferazione delle plasmacellule.9 In Europa il mieloma multiplo è stato diagnosticato a oltre 48.200 persone nel 2018, e più di 30.800 pazienti sono deceduti.10 Approssimativamente il 40% dei pazienti con mieloma multiplo non presenta una sopravvivenza di cinque anni.11

Anche se il trattamento può portare alla remissione della malattia, sfortunatamente per i pazienti vi sono alte possibilità di ricaduta perché attualmente non esiste una cura.12 Nel mieloma multiplo refrattario la patologia non risponde oppure progredisce entro 60 giorni dall'ultima terapia somministrata ai pazienti.13,14 Il tumore viene definito come recidivante quando si ripresenta dopo un periodo di remissione iniziale parziale o completa e non risponde alla definizione di tumore refrattario.15 Mentre in alcuni casi il mieloma multiplo è totalmente asintomatico, la maggior parte dei pazienti viene diagnosticata a causa di sintomi quali problemi alle ossa, emocromo basso, ipercalcemia, insufficienza renale o infezioni.16 I pazienti che recidivano dopo il trattamento con le terapie standard, come inibitori del proteasoma e agenti immunomodulanti, hanno prognosi infausta e poche opzioni di trattamento disponibili.17

Informazioni sulle case farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson

Janssen è impegnata a creare un futuro in cui le malattie sono un ricordo del passato. Siamo le società farmaceutiche di Johnson & Johnson e lavoriamo instancabilmente per trasformare in realtà questo futuro per i pazienti di tutto il mondo, lottando contro le malattie con la scienza, migliorando l'accesso ai trattamenti con l'ingegnosità e curando la mancanza di speranza con tanta passione. Ci concentriamo sulle aree mediche in cui maggiormente possiamo fare la differenza: patologie cardiovascolari e del metabolismo, immunologia, malattie infettive e vaccini, neuroscienze, oncologia e ipertensione polmonare.

Per ulteriori informazioni visitare la pagina www.janssen.com/emea. Per essere sempre informati sulle notizie più recenti seguire l'azienda su www.twitter.com/janssenEMEA. Janssen Biologics B.V. e Janssen Research & Development, LLC fanno parte delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson.

Avvertenze sulle dichiarazioni a carattere previsionale

Questo comunicato stampa contiene "dichiarazioni a carattere previsionale" in base alla definizione del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 riguardante lo sviluppo del prodotto e i potenziali benefici e l'impatto del trattamento con LCAR-B38M e JNJ-68284528. Si avvisano i lettori di non fare affidamento su queste dichiarazioni a carattere previsionale, che si basano sulle aspettative correnti di eventi futuri. Se le ipotesi di fondo dovessero rivelarsi imprecise, o si verificassero incertezze o rischi noti o sconosciuti, i risultati effettivi potrebbero differire materialmente dalle aspettative e previsioni di Janssen Biologics B.V., Janssen Research & Development, LLC, una qualsiasi delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson e/o Johnson & Johnson. Tali rischi e incertezze includono, ma non a titolo esaustivo: difficoltà e incertezze insite nella ricerca e nello sviluppo del prodotto, compresa l'incertezza del successo clinico e dell'ottenimento delle approvazioni normative; incertezza del successo commerciale; difficoltà e ritardi nella produzione; concorrenza, inclusi i progressi tecnologici, nuovi prodotti e brevetti ottenuti dai competitor; difficoltà relative ai brevetti; problemi nell'efficacia o nella sicurezza dei prodotti, con conseguente ritiro degli stessi o con azioni normative; cambiamenti nei modelli di comportamento e di spesa degli acquirenti dei prodotti e dei servizi di assistenza sanitaria; modifiche alle leggi e ai regolamenti in materia, comprese le riforme sanitarie mondiali e, infine, le tendenze verso il contenimento dei costi per l'assistenza sanitaria. Un ulteriore elenco con le descrizioni di tali rischi, incertezze e altri fattori è consultabile nella relazione annuale di Johnson & Johnson presentata sul modulo 10-K per l'anno fiscale concluso il 31 dicembre 2017, incluso quanto riportato nella sezione "Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements" (Nota cautelare sulle dichiarazioni a carattere previsionale) e nella sezione "Item 1A. Risk Factors" (Voce 1A. Fattori di rischio), oltre che nei documenti successivamente registrati dall'azienda sul modulo 10-Q, e altri ancora, depositati presso la Securities and Exchange Commission. Le copie di tali documenti sono disponibili online sui siti www.sec.gov e www.jnj.com o su richiesta a Johnson & Johnson. Nessuna delle società farmaceutiche Janssen né Johnson & Johnson si impegna ad aggiornare alcuna dichiarazione a carattere previsionale a seguito di nuove informazioni, eventi o sviluppi futuri.

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Riferimenti

1 Agenzia europea per i medicinali. PRIME Factsheet. Consultabile alla pagina: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines Ultimo accesso: marzo 2019.

2 ClinicalTrials.gov. LCAR-B38M-02 cells in treating relapsed/refractory (R/R) multiple myeloma (LEGEND-2). NCT03090659. Consultabile alla pagina: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03090659 Ultimo accesso: marzo 2019.

3 ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. NCT03548207. Consultabile alla pagina: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207 Ultimo accesso: marzo 2019.

4 Zhao WH, Liu J, Wang BY, et al. Updated analysis of a phase 1, open-label Study of LCAR-B38M, a chimeric antigen receptor T-cell therapy directed against B-cell maturation antigen, in patients with relapsed/refractory multiple myeloma. Presentato al 60° congresso ed esposizione annuale dell'American Society of Hematology (ASH), San Diego, CA, USA, 1-4 dicembre 2018: abstract 955.

5 Castella, M., Fernández de Larrea, C. and Martín-Antonio, B., 2018. Immunotherapy: a novel era of promising treatments for multiple myeloma. International journal of molecular sciences, 19(11), p.3613.

6 Johnson & Johnson. Janssen enters worldwide collaboration and license agreement with Chinese company Legend Biotech to develop investigational CAR-T anti-cancer therapy. Comunicato stampa del 21 dicembre 2017. Consultabile alla pagina: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/janssen-enters-worldwide-collaboration-and-license-agreement-with-chinese-company-legend-biotech-to-develop-investigational-car-t-anti-cancer-therapy Ultimo accesso: marzo 2019.

7 ClinicalTrials.gov. A Study of LCAR-B38M CAR-T Cells, a Chimeric Antigen Receptor T-cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA) in Chinese Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma. NCT03758417. Consultabile alla pagina: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03758417 Ultimo accesso: marzo 2019.

8 Cho SF, Anderson KC, Tai YT. Targeting B-cell maturation antigen (BCMA) in multiple myeloma: potential uses of BCMA-based immunotherapy. Front Immunol. 2018;9:18-21.

9 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Consultabile alla pagina: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction Ultimo accesso: marzo 2019.

10 GLOBOCAN 2018. Cancer Today Population Factsheets: Europe Region. Consultabile alla pagina: https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/908-europe-fact-sheets.pdf Ultimo accesso: marzo 2019.

11 De Angelis R, Minicozzi P, Sant M, et al. Survival variations by country and age for lymphoid and myeloid malignancies in Europe 2000-2007: results of EUROCARE-5 population-based study. Eur J Cancer. 2015;51:2254-68.

12 Abdi J, Chen G, Chang H, et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms. Oncotarget. 2013;4:2186–2207.

13 National Cancer Institute. NCI dictionary of cancer terms: refractory. Consultabile alla pagina: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms?CdrID=350245 Ultimo accesso: marzo 2019.

14 Richardson P, Mitsiades C, Schlossman R, et al. The treatment of relapsed and refractory multiple myeloma. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2007:317-23.

15 National Cancer Institute. NCI dictionary of cancer terms: relapsed. Consultabile alla pagina: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms?CdrID=45866 Ultimo accesso: marzo 2019.

16 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Consultabile alla pagina: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf Ultimo accesso: marzo 2019.

17 Kumar SK, Lee JH, Lahuerta JJ, et al. Risk of progression and survival in multiple myeloma relapsing after therapy with IMiDs and bortezomib: a multicenter international myeloma working group study. Leukemia. 2012;26:149-57.

CP-80772

Aprile 2019

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