4D Molecular Therapeutics annuncia il primo paziente dosato nello studio clinico di fase 1/2 di 4D-150, una terapia genica intravitreale a doppio transgene per i pazienti con AMD umida
06 gennaio 2022 alle 22:03
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4D Molecular Therapeutics, Inc. ha annunciato che il primo paziente è stato dosato nello studio clinico di Fase 1/2 del 4D-150 per la degenerazione maculare senile neovascolare (AMD umida). Lo studio clinico di Fase 1/2 è uno studio di espansione randomizzato, controllato e mascherato del 4D-150 intravitreale e si prevede di arruolare circa 60 adulti con AMD umida. Nella fase di dose-escalation, saranno esaminati livelli multipli di dose di 4D-150 in un disegno in aperto, 3+3 con una dose iniziale di 3E10 vg/occhio. Nell'espansione della dose, i pazienti (n=50) saranno randomizzati 2:2:1 per ricevere uno dei 2 livelli di dose di 4D-150 (n=20 per ogni livello di dose) o aflibercept (n=10). Gli endpoint primari dello studio sono la sicurezza e la tollerabilità. Gli endpoint secondari includono il numero di iniezioni supplementari di aflibercept ricevute e il cambiamento dal basale nella migliore acuità visiva corretta (BCVA) nel tempo.
4D Molecular Therapeutics, Inc. è un'azienda di farmaci genetici in fase clinica, focalizzata sullo sblocco del pieno potenziale dei farmaci genetici per il trattamento di malattie in oftalmologia e pneumologia. L'azienda ha un portafoglio di farmaci genetici candidati, con cinque candidati in fase di sperimentazione clinica in sette popolazioni di pazienti: 4D-150 per il trattamento della degenerazione maculare umida legata all'età (AMD umida) e dell'edema maculare diabetico (DME), 4D-710 per il trattamento della malattia polmonare della fibrosi cistica (sia in popolazioni non idonee al modulatore che in popolazioni idonee), 4D-310 per il trattamento della cardiomiopatia della malattia di Fabry, 4D-125 per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X (XLRP) e 4D-110 per il trattamento della coroideremia. Inoltre, ha due candidati prodotti in fase di sviluppo preclinico: 4D-175 per l'atrofia geografica (GA) e 4D-725 per la malattia polmonare da deficit di alfa-1 antitripsina.
4D Molecular Therapeutics annuncia il primo paziente dosato nello studio clinico di fase 1/2 di 4D-150, una terapia genica intravitreale a doppio transgene per i pazienti con AMD umida
4D MOLECULAR THERAPEUTICS, INC. 
