AB Science SA ha annunciato di essere stata autorizzata dall'Agenzia francese del farmaco, ANSM, ad avviare uno studio di fase III (AB20009) che valuta masitinib in pazienti con sclerosi multipla primaria progressiva (PPMS) o sclerosi multipla secondaria progressiva non attiva (nSPMS). Lo studio AB20009 è intitolato A 96-Week, Prospective, Multicenter, Randomised, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study to Compare Efficacy and Safety of Masitinib Dose Titration to 4.5 mg/kg/day versus Placebo in the Treatment of Patients with Primary Progressive or Secondary Progressive Multiple Sclerosis Without Relapse. Lo studio arruolerà 800 pazienti provenienti da numerosi centri di studio con un punteggio Expanded Disability Status Scale (EDSS) compreso tra 3,0 e 6,0 e assenza di lesioni cerebrali T1 con Gadolinio come misurato dalla risonanza magnetica (MRI). L'obiettivo primario dello studio sarà quello di valutare l'effetto di masitinib sul tempo di progressione della disabilità confermata, con progressione definita come un peggioramento di 1 punto quando il punteggio EDSS di base =5.5, o 0.5 se il punteggio di base >5.5 dalla randomizzazione alla settimana 96. Questo studio di conferma segue il completamento con successo di un primo studio di fase 2B/3 (AB07002) nella sclerosi multipla primaria progressiva (PPMS) e secondaria progressiva non attiva (nSPMS). I risultati di questo studio sono stati presentati durante l'ottavo meeting dell'Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ACTRIMS) e dell'European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) (MSVirtual2020). Lo studio ha raggiunto il suo endpoint di analisi primario, dimostrando una riduzione statisticamente significativa del cambiamento cumulativo dell'EDSS con masitinib 4,5 mg/kg/die (p=0,0256). Questo effetto del trattamento è stato coerente per la PPMS e la nSPMS. Inoltre, masitinib ha ridotto significativamente il rischio di prima progressione della disabilità del 42% e il rischio di progressione della disabilità confermata (3 mesi) del 37%. Masitinib ha anche ridotto significativamente il rischio di raggiungere un punteggio EDSS di 7,0, corrispondente a una disabilità abbastanza grave da costringere il paziente su una sedia a rotelle (p=0,0093). La sclerosi multipla è una malattia autoimmune del sistema nervoso centrale che colpisce più di 100.000 persone in Francia e per la quale non esiste ancora un trattamento definitivo. È caratterizzata da una degradazione progressiva delle cellule nervose del sistema nervoso centrale da parte del sistema immunitario del paziente e si presenta in due forme principali. La forma recidivante-remittente caratterizzata da ricadute della malattia. Durante queste ricadute, i pazienti sperimentano la comparsa di nuovi sintomi o il peggioramento dei sintomi già presenti. Queste ricadute sono di solito seguite da periodi di recupero di lunghezza variabile, dopo i quali alcuni sintomi possono persistere. Le forme recidivanti-remittenti della sclerosi multipla sono per lo più associate a disfunzioni dell'immunità adattativa (cellule B e cellule T). La forma progressiva, caratterizzata da un costante e regolare peggioramento dei sintomi della malattia, senza una distinta ricaduta o periodo di recupero. Il tasso di insorgenza di una disabilità grave, invalidante e irreversibile è molto più alto nelle forme progressive della malattia che nelle forme recidivanti remittenti. Nella sclerosi multipla progressiva, è stato dimostrato che le cellule immunitarie innate come i macrofagi, la microglia o i mastociti giocano probabilmente un ruolo importante.