Abeona Therapeutics Inc.

Abeona Therapeutics Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda è impegnata nello sviluppo di terapie cellulari e geniche per malattie potenzialmente letali. Il programma clinico principale dell'Azienda è per prademagene zamikeracel (pz-cel), le sue lastre epidermiche autologhe, corrette dal gene COL7A1, attualmente in fase di sviluppo per l'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). L'impianto di produzione di terapia cellulare e genica completamente integrato (cGMP) è stato il sito di produzione del pz-cel utilizzato nello studio VIITAL di Fase III ed è in grado di supportare la produzione commerciale del pz-cel dopo l'approvazione della FDA. Il portafoglio di sviluppo dell'Azienda comprende anche terapie geniche basate sul virus adeno-associato (AAV) per le malattie oftalmiche con un elevato bisogno medico non soddisfatto. I nuovi capside AAV di nuova generazione dell'Azienda sono in fase di valutazione per migliorare i profili di tropismo per una serie di malattie devastanti.