Abeona Therapeutics Inc. ha annunciato che i dati aggiuntivi dello studio VIITALo di Fase 3 di EB-101 per l'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) sono stati accettati per una presentazione orale al Meeting inaugurale dell'International Societies for Investigative Dermatology (ISID), che si terrà dal 10 al 13 maggio 2023 a Tokyo, Giappone. In precedenza, Abeona ha riportato i dati positivi di efficacia e sicurezza dello studio VIITAL nel novembre 2022. L'abstract numero 806 intitolato, oRisultati di VIITAL: Uno studio di fase 3, randomizzato, controllato da un paziente, su una terapia cellulare autologa con correzione genetica del collagene di tipo VII, EB-101, per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB),o sarà presentato da Jean Tang, M.D., Ph.D., Professore di Dermatologia, Stanford University School of Medicine e Sperimentatore Principale dello studio VIITAL durante una sessione tra le 13.15 e le 15.45, ora solare giapponese, l'11 maggio 2023.

Epidermolisi bollosa distrofica recessiva: L'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) è una rara malattia del tessuto connettivo caratterizzata da gravi ferite cutanee che causano dolore e possono portare a complicazioni sistemiche che influiscono sulla durata e sulla qualità della vita. Le persone con RDEB hanno un difetto nel gene COL7A1, che le rende incapaci di produrre collagene di tipo VII funzionante, necessario per ancorare gli strati dermici ed epidermici della pelle. Attualmente non esiste un trattamento approvato per la RDEB.

EB-101: EB-101 è una terapia cellulare autologa, ingegnerizzata, attualmente in fase di sviluppo per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB), una rara malattia del tessuto connettivo senza una terapia approvata. Lo studio cardine di Fase 3 VIITALo è uno studio clinico randomizzato che ha valutato l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di EB-101 in 43 coppie di grandi ferite croniche in 11 soggetti con RDEB. Il trattamento con EB-101 prevede l'utilizzo del trasferimento genico per consegnare il gene funzionale COL7A1 nelle cellule cutanee del paziente (cheratinociti e suoi progenitori) e il trapianto di queste cellule al paziente.

EB-101 viene studiato per la sua capacità di consentire la normale espressione del collagene di tipo VII e di facilitare la guarigione delle ferite. A EB-101 sono state concesse le designazioni di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa, Terapia di Sfondamento, Farmaco Orfano e Malattia Rara Pediatrica dalla FDA degli Stati Uniti. Abeona produce EB-101 per lo studio VIITAL presso il suo stabilimento di produzione di terapia genica e cellulare completamente integrato a Cleveland, Ohio.

EB-101 è un prodotto sperimentale non ancora approvato dalla FDA.