Acasti Pharma Inc. ha annunciato il successo della presentazione alla FDA del protocollo completo dello studio di sicurezza di Fase 3 di GTX-104 e l'attuazione di un piano di riallineamento strategico per massimizzare il valore per gli azionisti. Le strategie chiave in corso di attuazione sono: Privilegiare le risorse per il principale motore di valore di Acasti u GTX-104. Acasti ha presentato il protocollo completo dello Studio di Sicurezza di Fase 3 con tutta la documentazione di supporto.

In attesa del feedback finale e dell'approvazione della FDA, il primo paziente e la prima dose per lo Studio di sicurezza pivotale di Fase 3 sono previsti nel quarto trimestre del 2023. Trasformazione strategica del modello operativo di Acasti in una biofarma agile che riflette la sua completa focalizzazione su GTX-104. In linea con il modello operativo, Acasti ha assunto un nuovo team manageriale di grande esperienza con una profonda conoscenza della materia e un'esperienza diretta di sperimentazione clinica nell'ASAH.

Estensione significativa della liquidità della Società, che dovrebbe essere sufficiente a finanziare la Società fino al secondo trimestre del 2025, facilitando il raggiungimento di tappe fondamentali per l'inflessione del valore, tra cui la potenziale presentazione di una domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) per GTX-104. Valutazione di alternative strategiche per massimizzare il valore delle attività in pipeline de-prioritizzate (GTX-102 e GTX-101), compresa la concessione di licenze o la vendita. Informazioni sull'emorragia subaracnoidea aneurismatica (aSAH) L'aSAH è un'emorragia sulla superficie del cervello nello spazio subaracnoideo tra il cervello e il cranio, che contiene i vasi sanguigni che riforniscono il cervello.

Una causa primaria di tale emorragia è la rottura di un aneurisma. Circa il 70% dei pazienti affetti da aSAH va incontro a morte o dipendenza, e un terzo muore entro un mese dall'emorragia (Becske, 2018). Circa 50.000 pazienti sono colpiti da aSAH all'anno, secondo una ricerca di mercato condotta da Fletcher Spaght.

A proposito di GTX-104, GTX-104 è una nuova formulazione acquosa di nimodipina, in fase clinica, che viene sviluppata per l'infusione endovenosa nei pazienti affetti da aSAH, per rispondere a significative esigenze mediche non soddisfatte. GTX-104 offre una somministrazione endovenosa più comoda di nimodipina in terapia intensiva, eliminando la necessità di somministrare il farmaco con un sondino nasogastrico in pazienti incoscienti o disfagici. Grazie alla somministrazione per via endovenosa, GTX-104 ha anche il potenziale di ridurre gli effetti alimentari, le interazioni farmaco-farmaco ed eliminare i potenziali errori di dosaggio.

Inoltre, GTX-104 ha il potenziale di gestire meglio l'ipotensione nei pazienti con aSAH. GTX-104 è stato dosato in oltre 150 soggetti sani ed è stato ben tollerato con una variabilità PK inter e intra soggetto significativamente inferiore rispetto al farmaco orale. Il mercato indirizzabile negli Stati Uniti per GTX-104 è stimato in circa 300 milioni di dollari, in base alla ricerca di mercato condotta da Fletcher Spaght.