Acasti Pharma Inc. ha annunciato che la Società si è allineata con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti sul protocollo per il suo studio pivotale di Fase 3 di GTX-104 e la FDA ha anche fornito indicazioni per un potenziale pacchetto di New Drug Application (NDA) di GTX-104. Acasti ha ricevuto dalla FDA tutte le informazioni necessarie per avviare lo studio pivotale di Fase 3 di GTX-104, recentemente denominato STRIVE-ON (Safety, Tolerability, Randomized, IV and Oral Nimodipine), per valutare il suo profilo di sicurezza e tollerabilità rispetto alla nimodipina orale. STRIVE-ON sarà uno studio prospettico, in aperto, randomizzato (rapporto 1:1), a gruppi paralleli, di GTX-104 rispetto alla nimodipina orale, in pazienti ricoverati per aSAH.

Le nuove tecnologie di somministrazione di farmaci di Acasti hanno il potenziale di migliorare le prestazioni dei farmaci attualmente in commercio, ottenendo una più rapida insorgenza dell'azione, una maggiore efficacia, una riduzione degli effetti collaterali e una più comoda somministrazione del farmaco. Le attività cliniche principali di Acasti hanno ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della FDA, che garantisce sette anni di esclusività di commercializzazione dopo il lancio negli Stati Uniti, e una protezione aggiuntiva della proprietà intellettuale con oltre 40 brevetti concessi e in corso. La principale attività clinica di Acasti, GTX-104, è un'infusione endovenosa mirata all'emorragia subaracnoidea aneurismatica (aSAH), un'emergenza medica rara e pericolosa per la vita, in cui si verifica un'emorragia sulla superficie del cervello nello spazio subaracnoideo tra il cervello e il cranio.

Le dichiarazioni previsionali contenute in questo comunicato stampa, tra cui la previsione di liquidità dell'Azienda, la tempistica dell'inizio previsto dello studio STRIVE-ON dell'Azienda, la presentazione anticipata della NDA alla FDA, il potenziale di GTX-104 di offrire maggiori opzioni terapeutiche ai pazienti affetti da aSAH e il disegno previsto del percorso di STRIVE-ON si basano sulle attuali aspettative di Acasti e implicano ipotesi che potrebbero non realizzarsi mai o rivelarsi errate. I risultati effettivi e la tempistica degli eventi potrebbero differire materialmente da quelli anticipati in tali dichiarazioni previsionali a causa di vari rischi e incertezze, tra cui, a titolo esemplificativo: (i) il successo e la tempistica della presentazione normativa del previsto studio di sicurezza di Fase 3 per GTX-104; (ii) i requisiti o gli sviluppi normativi e l'esito e la tempistica della proposta di domanda IND per GTX-104; (iii) le modifiche ai progetti di sperimentazione clinica e ai percorsi normativi; (iv) gli sviluppi legislativi, normativi, politici ed economici; e (v) i costi effettivi associati agli studi clinici di Acasti rispetto alle attuali aspettative del management.