Acer Therapeutics Inc. ha annunciato che i risultati principali dello studio clinico proof of concept di Fase 2a, volto a valutare ACER-801 (osanetant) come potenziale trattamento per i sintomi vasomotori (VMS) da moderati a gravi associati alla menopausa, hanno dimostrato che ACER-801 era sicuro e ben tollerato, ma non ha raggiunto la significatività statistica quando si è valutata la capacità di ACER-801 di diminuire la frequenza o la gravità delle vampate di calore nelle donne in postmenopausa. Di conseguenza, Acer sospende il programma ACER-801 fino a quando non avrà effettuato una revisione completa dell'insieme dei dati. Contemporaneamente, Acer continua a concentrarsi sulla preparazione del lancio commerciale di OLPRUVAo (fenilbutirrato di sodio) per sospensione orale per il trattamento dei disturbi del ciclo dell'urea (UCD) che comportano carenze di carbamilfosfato sintetasi (CPS), ornitina transcarbamilasi (OTC) o acido argininosuccinico sintetasi (AS), e la valutazione clinica pivotale di Fase 3 in corso di EDSIVOo (celiprololo) per la Sindrome di Ehlers-Danlos vascolare (vEDS) in pazienti con una mutazione confermata del collagene di tipo III (COL3A1), soggetta in ogni caso alla disponibilità di capitale aggiuntivo oltre l'inizio del secondo trimestre 2023.

ACER-801 (osanetant) è un antagonista non ormonale del recettore della neurochinina 3 (NK3R) in fase di studio per il potenziale trattamento di pazienti con sintomi vasomotori (VMS), cancro alla prostata e disturbo da stress post-traumatico (PTSD). Nel dicembre 2018, Acer ha stipulato un accordo di licenza esclusiva con Sanofi per acquisire i diritti mondiali di ACER-801 (osanetant). Nello studio di Fase 2a, quarantanove donne in postmenopausa di età compresa tra i 40 e i 65 anni, con vampate di calore da moderate a gravi, sono state randomizzate 1:1:1 e hanno ricevuto due volte al giorno 50 mg, 100 mg, 200 mg di ACER-801 o placebo per un periodo di trattamento di 14 giorni, seguito da una valutazione di follow-up di sicurezza di 14 giorni.

Gli endpoint primari erano la sicurezza e la farmacocinetica, mentre l'efficacia rispetto al placebo era un endpoint secondario.