Aelis Farma S.A. ha annunciato il reclutamento del primo paziente per la sperimentazione di fase 1/2 di AEF0217 in partecipanti con sindrome di Down. AEF0217 è il secondo candidato farmaco di Aelis Farma. Appartiene a una nuova classe di farmaci scoperti dall'azienda, inibitori specifici del recettore CB1 del sistema endocannabinoide, un recettore implicato in molti disturbi cerebrali.

AEF0217 viene sviluppato come primo trattamento dei disturbi cognitivi causati da un'iperattività del recettore CB1 e, come prima indicazione, di quelli associati alla sindrome di Down. AEF0217, come altri CB1-SSis, è in grado di inibire solo alcuni componenti dell'attività del CB1, il che sembra consentire a questo composto di contrastare un'iperattività patologica del recettore senza alterare le sue normali funzioni fisiologiche e, di conseguenza, senza causare effetti collaterali importanti. Aelis Farma ha recentemente pubblicato i risultati positivi degli studi clinici di fase 1 che analizzano la sicurezza e la farmacocinetica di AEF0217 in volontari sani.

Questi studi hanno confermato il profilo di sicurezza particolarmente favorevole di CB1-SSi, una caratteristica particolarmente importante per le popolazioni fragili come quelle con la sindrome di Down. I risultati di questi studi hanno dimostrato che tutte le dosi di AEF0217 sono state ben tollerate senza effetti avversi gravi e che AEF0217 ha un profilo farmacocinetico favorevole. Questi risultati positivi consentono ora di somministrare AEF0217 alle persone con sindrome di Down.

Lo studio clinico di fase 1/2 con AEF0217 è uno studio monocentrico, in doppio cieco, che confronta una dose di AEF0217 con il placebo, dopo 28 giorni di trattamento una volta al giorno in circa 45 partecipanti con sindrome di Down. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l'assorbimento di AEF0217 e potrebbe anche fornire le prime indicazioni di attività come trattamento per i disturbi cognitivi della sindrome di Down. Il primo paziente è stato reclutato dai team del Prof. Rafael de la Torre Fornell presso l'Istituto di Ricerca Medica Hospital del Mar (IMIM) di Barcellona (Spagna).

A seconda del tasso di reclutamento, lo studio dovrebbe essere completato nel secondo trimestre del 2023.