Aerovate Therapeutics annuncia il completamento simultaneo dell'arruolamento nella porzione di Fase 2B e l'arruolamento del primo paziente nella Fase 3 dello studio Impahct, che valuta Av-101 per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare.

Aerovate Therapeutics, Inc. ha annunciato che la parte di Fase 2b dello Studio Clinico sull'Ipertensione Arteriosa Polmonare con Imatinib Inalato (IMPAHCT) di Fase 2b/Fase 3, che valuta AV-101, una nuova formulazione inalatoria in polvere secca di imatinib per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH), ha completato l'arruolamento di 202 pazienti adulti. Aerovate prevede di riferire i dati topline della parte di Fase 2b dello studio nel giugno 2024. Inoltre, il primo paziente è stato arruolato nella parte di Fase 3 di IMPAHCT.

IMPAHCT è uno studio multinazionale di Fase 2b/Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza, l'efficacia, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica di AV-101 negli adulti con PAH. Lo studio IMPAHCT è stato strutturato con un disegno adattativo di Fase 2b/Fase 3 senza soluzione di continuità, per consentire una tempistica di sviluppo efficiente, permettendo così l'arruolamento immediato dei pazienti nella parte di Fase 3 dello studio al completamento dell'arruolamento nella parte di Fase 2b. Attualmente, più di 120 siti sono aperti e stanno reclutando attivamente i pazienti nella parte di Fase 3 dello studio.

L'endpoint primario della Fase 2b di IMPAHCT è la variazione corretta per il placebo rispetto al basale della resistenza vascolare polmonare (PVR). In base ai risultati della fase 2b dello studio, sarà selezionata una dose ottimale e tutti i pazienti successivi arruolati in IMPAHCT saranno randomizzati al placebo o alla dose ottimale. L'endpoint primario della Fase 3 sarà la variazione corretta per il placebo della distanza di cammino di 6 minuti (6MWD) dopo 24 settimane di trattamento con la dose ottimale.

AV-101, una formulazione sperimentale e brevettata di imatinib in polvere secca per via inalatoria, è in fase di sviluppo da parte di Aerovate per il trattamento della PAH, una malattia rara e progressiva che comporta una proliferazione cellulare anomala e una resistenza all'apoptosi nella vascolarizzazione polmonare. AV-101 è stato formulato per l'autosomministrazione: i pazienti effettueranno due inalazioni due volte al giorno con un dispositivo discreto e tascabile, progettato per un facile utilizzo.