Aimmune Therapeutics, Inc. presenterà per la prima volta i risultati dello studio di Fase 3 POSEIDON (Peanut Oral Immunotherapy Study of Early Intervention for Desensitization). Lo studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza di PALFORZIA®[Peanut (Arachis hypogaea) AllergenPowder-dnfp] nei bambini allergici alle arachidi di età compresa tra 1 e 3 anni. Questi risultati saranno presentati all'American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) 2022 Annual Scientific Meeting a Louisville, Kentucky, il 12 novembre 2022.

Lo studio ha raggiunto il risultato primario, con la maggioranza dei pazienti trattati con PALFORZIA che hanno tollerato almeno una dose singola da 600 mg (1.043 mg cumulativi) o una dose singola da 1.000 mg (2.043 mg cumulativi) di proteine di arachidi (73,5% e 68,4%, rispettivamente, rispetto al 6,3% e al 4,2% dei pazienti che hanno ricevuto il placebo, rispettivamente). Inoltre, la maggior parte dei pazienti trattati con PALFORZIA (61,2% rispetto al 2,1% dei pazienti trattati con placebo) ha tollerato il livello di dose più alto della sfida alimentare all'uscita in doppio cieco, controllata con placebo (DBPCFC) di 2.000 mg (4.043 mg cumulativi), e la dose mediana più alta tollerata di arachidi è aumentata di 66 volte tra il basale e la DBPCFC all'uscita. PALFORZIA ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole.

Complessivamente, l'84,7% dei pazienti trattati con PALFORZIA e il 93,8% dei pazienti trattati con placebo hanno completato lo studio. Non ci sono stati eventi avversi gravi o severi (AE) correlati a PALFORZIA, e le reazioni allergiche sistemiche dovute a qualsiasi causa sono state simili tra i pazienti trattati con PALFORZIA e quelli trattati con placebo (8,1% e 8,3%, rispettivamente). Le reazioni allergiche sistemiche correlate al trattamento si sono verificate nel 2% dei pazienti trattati con PALFORZIA e nello 0% dei pazienti trattati con placebo.

Questi risultati indicano che il trattamento con PALFORZIA nei bambini piccoli ha determinato un cambiamento clinicamente significativo nella quantità di arachidi che potevano tollerare durante la sfida orale. Attualmente esiste un'elevata necessità insoddisfatta per questi bambini piccoli con allergia alle arachidi che si affidano solo all'evitamento, e il trattamento in questa prima età rappresenta una finestra unica di opportunità per gestire attivamente la loro allergia alle arachidi vicino al momento della diagnosi. L'allergia alle arachidi è una delle allergie alimentari più comuni al mondo e colpisce più di 1,6 milioni di bambini e adolescenti negli Stati Uniti.i Le reazioni alle arachidi sono potenzialmente pericolose per la vita e rappresentano la maggior parte dei decessi correlati all'allergia alimentare.

PALFORZIA è attualmente approvato dalla FDA come immunoterapia orale (OIT) per attenuare le reazioni allergiche, compresa l'anafilassi, che possono verificarsi con l'esposizione accidentale alle arachidi in pazienti di età compresa tra i 4 e i 17 anni con una diagnosi confermata di allergia alle arachidi. Aimmune prevede di presentare i risultati completi dello studio POSEIDON per la pubblicazione in una rivista peer-reviewed e di sottoporre questi risultati dello studio alla FDA nella prima metà del 2023, per sostenere l'uso di PALFORZIA nei bambini allergici alle arachidi di età compresa tra 1 e 3 anni, previa revisione e approvazione da parte della FDA. Risultati di POSEIDON: POSEIDON ha arruolato 146 pazienti, di cui 98 randomizzati a PALFORZIA e 48 randomizzati a placebo.

Complessivamente, l'84,7% dei pazienti con PALFORZIA e il 93,8% dei pazienti con placebo hanno completato lo studio. Risultati di efficacia: Il 73,5% e il 68,4% dei pazienti trattati con PALFORZIA hanno tollerato una dose singola di 600 mg e 1.000 mg di proteine di arachidi, rispetto al 6,3% e al 4,2% dei pazienti nel gruppo placebo, rispettivamente, con una differenza di trattamento del 67,2% e del 64,2% (p).2% e 64,2% (p); il 61,2% dei pazienti trattati con PALFORZIA ha tollerato il livello di dose più alto nell'uscita DBPCFC di 2.000 mg (4.043 mg cumulativi) rispetto al 2,1% dei pazienti trattati con placebo, con una differenza di trattamento del 59,1% (p). Risultati chiave sulla sicurezza: Gli effetti indesiderati più comuni correlati al trattamento con PALFORZIA hanno riguardato la pelle e i tessuti sottocutanei (orticaria, eritema), il sistema gastrointestinale (dolore addominale, vomito) e il sistema respiratorio, toracico e mediastinico (tosse, starnuti).

Il 5,1% dei pazienti trattati con PALFORZIA rispetto al 2,1% dei pazienti trattati con placebo ha subito un ritiro anticipato a causa di AE. Il 6,1% dei pazienti trattati con PALFORZIA rispetto al 4,2% dei pazienti trattati con placebo ha sperimentato AE gravi. Nessuno era correlato al trattamento.

Il 2% dei pazienti trattati con PALFORZIA rispetto allo 0% dei pazienti trattati con placebo ha sperimentato reazioni allergiche sistemiche (SAR; reazioni anafilattiche di qualsiasi gravità) correlate al trattamento. Le SAR sono definite secondo i criteri del National Institute of Allergy and Infectious Disease e classificate in base alla scala di classificazione a 3 punti Muraro (European Academy of Allergy and Clinical Immunology). Le SAR sono state simili tra i pazienti trattati con PALFORZIA e quelli trattati con placebo (8,1% e 8,3%, rispettivamente).

Non si sono verificate reazioni allergiche sistemiche gravi o serie. Il 3,1% dei pazienti trattati con PALFORZIA contro lo 0% dei pazienti trattati con placebo ha fatto ricorso all'epinefrina per una AE correlata al trattamento. Gli abstract che saranno presentati da Aimmune alla conferenza ACAAI includono: Immunoterapia orale nei bambini da 1 a 3 anni a =300 mg in una sfida alimentare positiva in doppio cieco, controllata con placebo (DBPCFC).

In POSEIDON, i pazienti sono stati sottoposti a un periodo di escalation della dose di circa 22 settimane per raggiungere una dose di 300 mg al giorno di PALFORZIA o placebo, poi hanno continuato con quella dose per circa sei mesi. Al termine dello studio, i pazienti sono stati sottoposti a un DBPCFC di uscita. PALFORZIA®[AllergenPowder-dnfp di arachidi (Arachis hypogaea)]: PALFORZIA è stato approvato nel gennaio 2020 dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense come immunoterapia orale (OIT) per attenuare le reazioni allergiche, compresa l'anafilassi, che possono verificarsi con l'esposizione accidentale alle arachidi in pazienti di età compresa tra i 4 e i 17 anni con una diagnosi confermata di allergia alle arachidi.

PALFORZIA è stato approvato il 17 dicembre 2020 dalla Commissione Europea (CE), il 7 aprile 2021 dalla Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) nel Regno Unito e il 4 maggio 2021 da Swissmedic. L'uso di PALFORZIA può essere continuato nei pazienti di età pari o superiore a 18 anni. PALFORZIA non è indicato per il trattamento di emergenza delle reazioni allergiche, compresa l'anafilassi, e deve essere sempre utilizzato in combinazione con una dieta che eviti le arachidi.

AVVERTENZA: PALFORZIA può causare anafilassi, che può essere pericolosa per la vita e può verificarsi in qualsiasi momento durante la terapia con PALFORZIA. Prescrivere l'epinefrina iniettabile, istruire e formare i pazienti sul suo uso appropriato e istruire i pazienti a rivolgersi immediatamente a un medico dopo il suo utilizzo. Non somministrare PALFORZIA a pazienti con asma non controllata.