Alector, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la Breakthrough Therapy Designation a latozinemab, un anticorpo monoclonale umano in fase di sperimentazione, progettato per bloccare la sortilina e aumentare i livelli di progranulina (PGRN) per il potenziale trattamento della demenza frontotemporale con mutazione del gene della progranulina (FTD-GRN). L'FDA ha concesso a latozinemab la designazione di terapia innovativa per la FTD-GRN sulla base dei dati dello studio clinico di Fase 2 INVOKE-2 di latozinemab nei partecipanti alla FTD-GRN. La designazione di terapia innovativa viene concessa dall'FDA per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci negli Stati Uniti destinati al trattamento di una condizione grave, quando le prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia disponibile su un endpoint clinicamente significativo.

Latozinemab (AL001) è un anticorpo monoclonale umano in fase di sperimentazione, progettato per modulare la progranulina (PGRN), un regolatore chiave dell'attività immunitaria nel cervello con legami genetici con molteplici disturbi neurodegenerativi, tra cui la demenza frontotemporale (FTD), la malattia di Alzheimer e il morbo di Parkinson. Latozinemab mira ad aumentare il livello di PGRN negli esseri umani inibendo la sortilina, un recettore di degradazione per PGRN. Latozinemab ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della FTD, nonché le designazioni di Breakthrough Therapy e Fast Track per il trattamento della FTD dovuta a una mutazione del gene della progranulina (FTD-GRN) da parte della Food and Drug Administration statunitense.

La demenza frontotemporale (FTD) è una malattia neurodegenerativa rara, ma è una delle cause più comuni di demenza ad esordio precoce. Si stima che colpisca da 50.000 a 60.000 persone negli Stati Uniti e circa 110.000 nell'Unione Europea, con una prevalenza potenzialmente più elevata in Asia e America Latina. Esistono diverse forme ereditarie di FTD, e i pazienti con FTD con una mutazione del gene della progranulina (FTD-GRN) rappresentano dal 5% al 10% di tutte le persone con FTD.

I pazienti con FTD sviluppano frequentemente sintomi come cambiamenti comportamentali, vuoti di giudizio e diminuzione delle capacità linguistiche tra i 40 e i 50 anni, e la malattia ha il suo decorso in 7-10 anni.6 Non esistono opzioni terapeutiche approvate dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per nessuna forma di FTD.