Alector, Inc. ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente in PROGRESS-AD, lo studio clinico globale di Fase 2 di AL101/GSK4527226 nei pazienti con malattia di Alzheimer precoce (AD), compreso il decadimento cognitivo lieve e la demenza lieve dovuta all'AD. AL101 è un anticorpo monoclonale umano in fase di sperimentazione, progettato per bloccare e downregolare il recettore della sortilina per aumentare il livello di progranulina nel cervello, in modo simile al latozinemab in fase di sperimentazione, ma con proprietà farmacocinetiche (PK) e farmacodinamiche (PD) diverse. Alector e GSK stanno co-sviluppando e co-commercializzeranno AL101 per il potenziale trattamento delle malattie neurodegenerative più diffuse, tra cui l'AD e il morbo di Parkinson.

PROGRESS-AD è uno studio clinico di Fase 2 di AL101, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che sta arruolando circa 282 pazienti con malattia di Alzheimer precoce in diversi siti a livello globale. Lo studio, della durata di 76 settimane, è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di due livelli di dosaggio di AL101 rispetto al placebo. I partecipanti saranno randomizzati a uno dei tre gruppi di trattamento, ricevendo AL101 o placebo per via endovenosa.

L'endpoint primario dello studio è la progressione della malattia, misurata dal Clinical Dementia Rating Sum of Boxes (CDR®-SB). Il CDR-SB è uno strumento validato che traccia la progressione dei disturbi cognitivi in varie categorie. Lo studio si avvale anche di altre valutazioni di esito clinico e funzionale.

Lo studio di Fase 1 di AL101 è stato uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su 88 volontari sani che hanno ricevuto dosi singole o multiple di AL101 somministrate per via endovenosa (IV) o sottocutanea (SC). Lo studio ha rilevato che AL101 è stato generalmente ben tollerato e ha aumentato i livelli di progranulina (PGRN) nel plasma e nel liquido cerebrospinale (CSF) in modo dose-dipendente. I risultati dello studio hanno dimostrato che il profilo PK e PD supporta la progressione verso gli studi clinici di Fase 2 per le condizioni neurodegenerative più diffuse, come l'AD e la malattia di Parkinson.