Amniotics AB (publ) ha annunciato che il Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo che raccomanda la designazione di PulmoStem (AmnioPul-02) come medicinale orfano per il trattamento della Disfunzione Primaria del Trapianto (DGP) dopo il trapianto di polmone. PulmoStem è un medicinale per terapie avanzate (ATMP), costituito da cellule staminali mesenchimali (MSC) allogeniche estratte dal liquido amniotico a termine e selezionate con anticorpi contro un marcatore di superficie cellulare rilevante per il polmone, sviluppato per il trattamento della DGP dopo il trapianto di polmone. Amniotics prevede di avviare uno studio clinico di valutazione di PulmoStem in questa indicazione nel corso del 2024.

La PGD dopo il trapianto di polmone rappresenta una lesione parenchimale multifattoriale e una disfunzione del polmone trapiantato che si sviluppa nelle prime 72 ore dopo il trapianto, in assenza di cause secondarie identificabili. La DGP del polmone si verifica in circa il 20-30% dei riceventi di trapianto di polmone ed è caratterizzata da scarsa ossigenazione, bassa compliance polmonare ed è un fattore di rischio significativo per la morte a breve e lungo termine. Non esiste un trattamento attuale per la PGD, se non un ricovero prolungato e una terapia intensiva avanzata.

Secondo l'opinione dell'EMA, c'è bisogno di opzioni terapeutiche più efficaci. I dati di base di Amniotics indicano che PulmoStem ha il potenziale di ridurre significativamente il danno polmonare e di aumentare la sopravvivenza in questa popolazione di pazienti. Nell'Unione Europea, lo status di farmaco orfano viene attribuito ai prodotti che trattano, prevengono o diagnosticano una malattia potenzialmente letale o cronicamente debilitante e che colpisce meno di 5 persone su 10.000 in tutta l'UE.

Gli sponsor che ottengono la designazione orfana nell'UE beneficiano dell'assistenza al protocollo, un tipo di consulenza scientifica specifica per i farmaci orfani designati, dell'esonero o della riduzione di alcune tasse, nonché di un'esclusività di mercato di dieci anni una volta che il farmaco è sul mercato. La Commissione Europea è responsabile della concessione della qualifica di orfano sulla base del parere positivo dell'EMA.