Applied Genetic Technologies Corporation ha annunciato di aver superato l'obiettivo di arruolamento nella sperimentazione SKYLINE di AGTC-501, una terapia genica ricombinante basata sul vettore AAV sviluppata per il trattamento della retinite pigmentosa X-linked (XLRP). Un totale di 14 pazienti sono stati arruolati attraverso i gruppi ad alta e bassa dose, superando l'arruolamento previsto di 12. SKYLINE è un'espansione multi-sito dello studio di fase 1/2 in corso, in cui i pazienti sono randomizzati a una dose alta o bassa di AGTC-501 con l'obiettivo primario di identificare la proporzione di occhi trattati che dimostrano un miglioramento rispetto al basale nelle misure della sensibilità visiva e dell'acuità visiva, nonché la capacità dei pazienti di navigare con più successo in un labirinto di mobilità in diverse condizioni di luce e sfida. Inoltre, questo è il primo studio che ha il potenziale per dimostrare una correlazione della sensibilità visiva e dell'acuità visiva con il risultato del labirinto, un endpoint funzionale chiave nello studio VISTA. L'azienda prevede di rilasciare quanto segue, soggetto a qualsiasi impatto continuo di COVID-19: risultati a 24 mesi dallo studio clinico di Fase 1/2 in corso di AGTC-501 nel terzo trimestre dell'anno solare 2022; risultati a 12 mesi dallo studio SKYLINE nel primo trimestre dell'anno solare 2023; e risultati intermedi dello studio VISTA nella prima metà dell'anno solare 2023.