Aptorum Group Limited ha annunciato che il gruppo ha presentato alla FDA degli Stati Uniti il relativo protocollo di sperimentazione clinica di Fase 1b/2a di SACT-1, farmaco a piccola molecola riproposto per via orale per il trattamento del neuroblastoma. Lo studio di Fase 1b/2a di SACT-1 presentato è per la combinazione con la chemioterapia per il neuroblastoma ad alto rischio alla prima recidiva o refrattario. Questo studio di Fase 1b/2a rappresenta un'altra pietra miliare fondamentale per l'azienda e uno degli obiettivi strategici mirati per l'anno 2023.

Il neuroblastoma è un tumore solido che insorge nel sistema nervoso al di fuori del cervello, prevalentemente in pazienti pediatrici. Il comportamento clinico del neuroblastoma è molto variabile e la maggior parte dei casi è altamente aggressiva. SACT-1 ha il potenziale per colpire efficacemente questa malattia e rispondere alle esigenze insoddisfatte di questi pazienti.

Gli obiettivi mirati della parte dello studio di Fase 1b, basata sui pazienti con neuroblastoma da arruolare, sono quelli di determinare la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D) in base alla sicurezza, alla farmacocinetica e all'efficacia, mentre la parte dello studio di Fase 2a, basata sui pazienti con neuroblastoma da arruolare, servirà a valutare l'efficacia preliminare di SACT-1. SACT-1 è un farmaco di piccola molecola riproposto per via orale per colpire il neuroblastoma. Il meccanismo di SACT-1 è stato studiato in studi preclinici per aumentare la morte delle cellule tumorali e sopprimere l'espressione di MYCN (una diagnosi clinica comune nei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio o recidivato, dove di solito si osserva un'amplificazione di MYCN). SACT-1 è stato progettato per essere utilizzato soprattutto in combinazione con la chemioterapia standard.