argenx ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di VYVGART(TM) (efgartigimod alfa-fcab) come aggiunta alla terapia standard per il trattamento di pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (gMG) positivi agli anticorpi del recettore anti-acetilcolina (AChR). L'approvazione è applicabile a tutti i 27 Stati membri dell'Unione Europea (UE), oltre a Islanda, Norvegia e Liechtenstein. argenx collaborerà con le autorità sanitarie locali per garantire l'accesso al mercato di VYVGART in tutta l'UE.

"Ora, per la prima volta, le persone affette da MGM nell'Unione Europea avranno un'opzione terapeutica mirata alla biologia della loro malattia, ben tollerata ed efficace nella gestione dei sintomi. L'approvazione CE di VYVGART si basa sui risultati dello studio globale di Fase 3 ADAPT, pubblicati nel numero di luglio 2021 di The Lancet Neurology. Lo studio ADAPT ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando che un numero significativamente maggiore di pazienti affetti da MGM positivi agli anticorpi anti-AChR erano rispondenti alla scala delle attività della vita quotidiana della miastenia grave (MG-ADL) dopo il trattamento con efgartigimod rispetto al placebo (68% vs. 30%; p < 0,0001).

I rispondenti sono stati definiti come aventi almeno una riduzione di due punti sulla scala MG-ADL sostenuta per quattro o più settimane consecutive durante il primo ciclo di trattamento. C'è stato anche un numero significativamente maggiore di responder sulla scala Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) dopo il trattamento con efgartigimod rispetto al placebo (63% vs. 14%; p < 0,0001).

I rispondenti sono stati definiti come aventi almeno una riduzione di tre punti sulla scala QMG sostenuta per quattro o più settimane consecutive durante il primo ciclo di trattamento. VYVGART ha dimostrato un profilo di sicurezza nello studio clinico ADAPT. Le reazioni avverse più comunemente segnalate sono state le infezioni del tratto respiratorio superiore (10,7% in seguito al trattamento con efgartigimod vs.

4,8% del placebo) e infezioni del tratto urinario (9,5% vs. 4,8%).