argenx SE ha approvato VYVGART (efgartigimod alfa) per uso endovenoso (IV) negli adulti con trombocitopenia immunitaria primaria (ITP). L'approvazione di VYVGART si basa sui risultati dello studio globale di Fase 3 ADVANCE-IV, pubblicati nel numero di settembre 2023 di The Lancet. ADVANCE ha raggiunto con successo il suo endpoint primario, dimostrando che una percentuale maggiore di pazienti affetti da ITP cronica che ricevevano VYVGART ottenevano una risposta sostenuta della conta piastrinica rispetto al placebo.

VYVGART ha dimostrato una rapida insorgenza dell'effetto nei pazienti affetti da ITP cronica e persistente, nonché un tasso di risposta del 51% sul punteggio dell'International Working Group (IWG), una misura sviluppata dai maggiori esperti mondiali di ITP e altamente rilevante per la cura clinica. Le risposte all'endpoint primario sono state osservate in tutti i tipi di pazienti, indipendentemente dall'età, dalla gravità della malattia, dal tempo trascorso dalla diagnosi, dal trattamento precedente dell'ITP o dai farmaci di base. VYVGART è stato ben tollerato in questo studio di 24 settimane e il profilo di sicurezza e tollerabilità osservato era coerente con gli studi clinici precedenti.

Studio ADVANCE di fase 3: Lo studio ADVANCE ha arruolato 131 pazienti adulti con ITP cronica e persistente. I pazienti erano pesantemente pretrattati e il 67% dei pazienti aveva ricevuto tre o più terapie precedenti per l'ITP, tra cui il 59% con precedenti esperienze di agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RAs), il 34% con precedenti esperienze di rituximab e il 37% con una storia di splenectomia. I pazienti erano insufficientemente controllati al basale, con una conta piastrinica media di 17x109/L in tutti i pazienti.

Dei pazienti che hanno completato l'intero studio ADVANCE, il 94% (63/67) dei pazienti trattati con VYVGART e il 97% (38/39) dei pazienti trattati con placebo hanno proseguito nello studio di estensione in aperto ADVANCE+. VYVGART è un medicinale da prescrizione usato per trattare una condizione chiamata miastenia grave generalizzata, che provoca affaticamento e indebolimento dei muscoli in tutto il corpo, negli adulti che sono positivi agli anticorpi diretti verso una proteina chiamata recettore dell'acetilcolina (anticorpi anti-AChR positivi). VYVGART può causare effetti collaterali gravi, tra cui: Infezione.

VYVGART può aumentare il rischio di infezioni. Le infezioni più comuni sono state quelle del tratto urinario e del tratto respiratorio. I segni o i sintomi di un'infezione possono includere febbre, brividi, minzione frequente e/o dolorosa, tosse, dolore e ostruzione delle vie nasali/sinusali, respiro affannoso, affaticamento, mal di gola, eccesso di catarro, secrezione nasale, mal di schiena e/o dolore al petto.

Reazioni allergiche (reazioni di ipersensibilità). VYVGART può causare reazioni allergiche come eruzioni cutanee, gonfiore sotto la pelle e respiro affannoso. Con VYVGART sono state segnalate reazioni allergiche gravi, come problemi di respirazione e diminuzione della pressione sanguigna con conseguente svenimento.

Reazioni legate all'infusione. VYVGART può causare reazioni correlate all'infusione. I sintomi e i segni più frequenti riportati con VYVGART sono stati pressione alta, brividi, brividi e dolore al petto, all'addome e alla schiena.

Gli effetti collaterali più comuni di VYVGART sono infezione del tratto respiratorio, mal di testa e infezione del tratto urinario. Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di VYVGART. Si rivolga al suo medico per un parere sugli effetti collaterali.