argenx SE ha annunciato che i dati dello studio di Fase 3 ADHERE, che valuta VYVGART Hytrulo (efgartigimod alfa e ialuronidasi-qvfc) nei pazienti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), sono stati presentati per la prima volta alla comunità medica durante la Sessione Plenaria degli Studi Clinici al Meeting Annuale dell'American Academy of Neurology (AAN) a Denver, CO. argenx ha anche evidenziato i dati degli studi clinici e del mondo reale in sette poster e presentazioni che continuano a rafforzare VYVGART e VYVGART Hytrulo come opzione terapeutica trasformativa per i pazienti affetti da MGM. Nello studio ADHERE, la maggioranza dei pazienti trattati con VYVGART Hytrulo, indipendentemente dal trattamento precedente, ha dimostrato un rapido miglioramento clinico e un rischio ridotto di ricaduta rispetto a quelli trattati con placebo.

Come precedentemente riportato, ADHERE ha raggiunto il suo endpoint primario (p=0,000039) dimostrando una riduzione del 61% (HR: 0,39 95% CI: 0,25; 0,61) del rischio di ricaduta rispetto al placebo. VYVGART Hytrulo è stato ben tollerato e il profilo di sicurezza e tollerabilità osservato era coerente con gli studi clinici precedenti. Prove di rapida insorgenza e mantenimento della risposta clinica: Nella Fase A in aperto dello studio ADHERE, il 67% dei pazienti trattati con VYVGART Hytrulo ha dimostrato l'evidenza di un miglioramento clinico (ECI), compreso il 40% che ha raggiunto l'ECI con la misura più precoce possibile alla settimana 4. Nella Fase B, i pazienti trattati con VYVGART Hytrulo hanno mantenuto una risposta clinica al trattamento più a lungo rispetto a quelli trattati con placebo, come evidenziato da una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante del rischio di ricaduta.

I risultati, sia nella fase A che nella fase B, indicano che gli autoanticorpi IgG svolgono un ruolo significativo nel mediare la biologia di base della CIDP. Miglioramenti funzionali profondi e clinicamente significativi: L'81% dei pazienti trattati con VYVGART Hytrulo ha dimostrato un miglioramento di =1 punto sull'aINCAT rispetto ai punteggi basali dello Stadio A in ADHERE, che include il 42% dei pazienti con un miglioramento di =2 punti, il 28% con un miglioramento di =3 punti e il 12% con un miglioramento di =4 punti. Il beneficio clinico è stato dimostrato indipendentemente dal trattamento precedente della CIDP: Il beneficio clinico è stato riscontrato in tutti i sottotipi di pazienti, compresi quelli che avevano ricevuto in precedenza corticosteroidi, immunoglobuline per via endovenosa o sottocutanea o che non stavano seguendo alcun trattamento prima dell'ingresso nello studio.

Alto tasso di prosecuzione del trattamento: il 99% dei pazienti idonei ha proseguito nello studio di estensione in aperto ADHERE-Plus. La decisione della FDA sul CIDP sBLA è prevista per il 21 giugno 2024: I dati dello studio ADHERE sono stati presentati alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense come parte di una richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA) per VYVGART Hytrulo per il trattamento della CIDP. La domanda è stata accettata per la Revisione Prioritaria nel febbraio 2024 e le è stata concessa una data d'azione target PDUFA il 21 giugno 2024.

I dati degli studi clinici e le prove reali presentate durante l'AAN continuano a evidenziare il profilo di efficacia e sicurezza differenziato di VYVGART e VYVGART Hytrulo, che determina un miglioramento rapido, profondo e sostenuto in tutte le scale della malattia e con diversi programmi di dosaggio, compresa la capacità dei pazienti di raggiungere la minima espressione dei sintomi (MSE). Gli effetti collaterali dell'uso di steroidi a lungo termine continuano a rappresentare un onere significativo associato alla malattia autoimmune, rafforzando l'importanza del profilo di sicurezza favorevole di VYVGART. Lo studio ADHERE è stato uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha valutato VYVGART® Hytrulo (efgartigimod alfa e ialuronidasi-qvfc) per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP).

ADHERE ha arruolato 322 pazienti adulti con CIDP che erano naïve al trattamento (non in trattamento attivo negli ultimi sei mesi o di nuova diagnosi) o in trattamento con immunoglobuline o corticosteroidi. Lo studio consisteva in una Fase A in aperto seguita da una Fase B randomizzata e controllata con placebo. Per essere ammessi allo studio, la diagnosi di CIDP è stata confermata da un gruppo di esperti indipendenti. I pazienti sono entrati in una fase di run-in, in cui è stato interrotto qualsiasi trattamento CIDP in corso e per essere idonei alla Fase A dovevano dimostrare di avere una malattia attiva, con un peggioramento clinicamente significativo su almeno uno strumento di valutazione clinica della CIDP, tra cui INCAT, I-RODS o forza media di presa.

I pazienti naïve al trattamento potevano saltare il periodo di run-in con la prova di un recente peggioramento. Per passare alla Fase B, i pazienti dovevano dimostrare un miglioramento clinico (ECI) con VYVGART Hytrulo. L'ECI si otteneva attraverso il miglioramento del punteggio INCAT, o il miglioramento dell'I-RODS o della forza media di presa, se queste scale avevano dimostrato un peggioramento durante il periodo di run-in.

Nella Fase B, i pazienti sono stati randomizzati a VYVGART Hytrulo o a placebo per un massimo di 48 settimane. L'endpoint primario è stato misurato una volta raggiunte 88 ricadute o eventi totali nella Fase B e si è basato sull'hazard ratio per il tempo al primo deterioramento INCAT aggiustato (cioè la ricaduta). Dopo la Fase B, tutti i pazienti avevano la possibilità di passare a uno studio di estensione in aperto per ricevere VYVGART Hytrulo.

VYVGART e VYVGART HYTRULO sono entrambi farmaci da prescrizione, ciascuno utilizzato per trattare una condizione chiamata miastenia grave generalizzata, che provoca un facile affaticamento e indebolimento dei muscoli in tutto il corpo, negli adulti che sono positivi agli anticorpi diretti verso una proteina chiamata recettore dell'acetilcolina (anticorpi anti-AChR positivi). Non usi VYVGART se ha una grave allergia a efgartigimod alfa o a uno qualsiasi degli altri ingredienti di VYVGART. Non usi VYVGART HYTRULO se ha una grave allergia a efgartigimod alfa, alla ialuronidasi o ad altri ingredienti di VYVGART HYTRULO.

VYVGART e VYVGART HYTRULO possono provocare gravi reazioni allergiche e una diminuzione della pressione sanguigna con conseguente svenimento. Infezione: VYVGART e VYVGART HYTRULO possono aumentare il rischio di infezioni. I sintomi e i segni più frequenti riportati con efgartigimod alfa-fcab sono stati pressione alta, brividi, brividi e dolore al petto, all'addome e alla schiena.

Gli effetti collaterali più comuni nei pazienti trattati con efgartigimod-alfa-fcab sono stati infezione del tratto respiratorio, mal di testa e infezione del tratto urinario. Altri effetti collaterali comuni con VYVGART HYTRULO sono le reazioni al sito di iniezione, tra cui rash, arrossamento della pelle, sensazione di prurito, lividi, dolore e orticaria.