argenx SE ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato per la revisione prioritaria una richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA) per VYVGART Hytrulo (efgartigimod alfa e ialuronidasi-qvfc) per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP). Alla domanda è stata concessa una data d'azione target PDUFA del 21 giugno 2024. L'azienda ha scelto di utilizzare un voucher di revisione prioritaria per accelerare la revisione della presentazione, perché i pazienti affetti da CIDP sono da tempo in attesa di nuove opzioni terapeutiche.

L'accettazione dell'sBLA da parte dell'FDA rappresenta un'importante pietra miliare nella ricerca continua di nuovi trattamenti per le malattie rare e autoimmuni, e un significativo passo avanti per le persone la cui vita è stata profondamente colpita da questa malattia devastante. L'sBLA è supportato dai dati dello studio ADHERE, il più grande studio clinico sulla CIDP fino ad oggi, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di VYVGART HytrulO somministrato per via sottocutanea negli adulti con CIDP. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario (p=0,000039), dimostrando un rischio di ricaduta inferiore del 61% (HR: 0,39 95% CI: 0,25; 0,61) con VYVGART HytrULO rispetto al placebo.

Nella Fase A in aperto dello studio, il 67% dei pazienti ha mostrato evidenza di miglioramento clinico (ECI) dopo il trattamento con VYVGART HyTRULO. Dato il meccanismo d'azione di VYVGART Hytrula come bloccante FcRn, i risultati clinici hanno stabilito che gli autoanticorpi IgG svolgono un ruolo significativo nella biologia di base della CIDP. VYVGART Hytrulus è stato ben tollerato con un profilo di sicurezza coerente con gli studi clinici precedenti e con il profilo noto di VYVGART®?

Dopo aver completato ADHERE, il 99% dei pazienti idonei (226/228) ha proseguito nello studio di estensione in aperto ADHERE? Potrebbe essere commercializzato con nomi proprietari diversi, dopo l'approvazione in altre regioni.

Che cos'è VYVGART®? HYTRULO (efgartigimod Alfa e ialuronidasi-qvFC). VYVGART HYTRULO è un medicinale da prescrizione usato per trattare una condizione chiamata miastenia grave generalizzata, che provoca un facile affaticamento e indebolimento dei muscoli in tutto il corpo, negli adulti che sono positivi agli anticorpi diretti verso una proteina chiamata recettore dell'acetilcolina (anticorpi anti-AChR positivi).