Arrowhead Pharmaceuticals Inc inizia lo studio di fase 3 PALISADE di ARO-APOC3 per il trattamento della sindrome da chilomicronemia familiare
12 gennaio 2022 alle 13:30
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Arrowhead Pharmaceuticals Inc. ha annunciato di aver dosato i primi pazienti nello studio PALISADE, uno studio clinico di Fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di ARO-APOC3 in adulti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). ARO-APOC3 è la terapia sperimentale di interferenza dell'RNA (RNAi) che è progettata per inibire la produzione di apolipoproteina C3 (APOC3), un regolatore chiave del metabolismo dei trigliceridi. ARO-APOC3 è attualmente oggetto di studi clinici multipli, compreso lo studio di fase 3 PALISADE in pazienti con FCS, lo studio di fase 2b SHASTA-2 in pazienti con ipertrigliceridemia grave (SHTG) e lo studio di fase 2b MUIR in pazienti con dislipidemia mista. PALISADE (NCT05089084) è uno studio globale, controllato con placebo di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di ARO-APOC3 in partecipanti adulti con FCS. Circa 60 partecipanti che hanno soddisfatto tutti i criteri di ammissibilità del protocollo durante lo screening saranno randomizzati in doppio cieco per ricevere ARO-APOC3, o placebo corrispondente, somministrato per via sottocutanea una volta ogni 3 mesi. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale 2:1:2:1 alle coorti di dosaggio (ARO-APOC3 25 mg, placebo abbinato al volume, ARO-APOC3 50 mg e placebo abbinato al volume, rispettivamente). Lo studio arruolerà partecipanti con trigliceridi a digiuno maggiori o uguali a 10 mmol/L (maggiori o uguali a 880 mg/dL) che sono refrattari alla terapia standard di riduzione dei lipidi e una diagnosi di FCS come definito nei criteri di inclusione. La durata dello studio è di circa 56 settimane dallo screening all'esame di fine studio del mese 12. Dopo il mese 12, i partecipanti saranno idonei a continuare in uno studio di estensione in aperto. Tutti i partecipanti del gruppo placebo che scelgono di continuare passeranno al farmaco attivo durante lo studio di estensione. L'obiettivo primario dello studio è quello di valutare il cambiamento dal basale nei trigliceridi tra ogni dose di ARO-APOC3 e il placebo raggruppato al mese 10.
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. sviluppa farmaci che trattano malattie intrattabili silenziando i geni che le causano. Le terapie dell'Azienda, utilizzando un ampio portafoglio di prodotti chimici a base di acido ribonucleico (RNA) e modalità di somministrazione, innescano il meccanismo di interferenza dell'RNA (RNAi) per indurre un abbattimento rapido, profondo e duraturo dei geni bersaglio. La piattaforma Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) dell'azienda utilizza la somministrazione mediata da un legante ed è progettata per consentire il targeting specifico del tessuto, pur essendo strutturalmente semplice. Si concentra su diverse aree terapeutiche, come quella cardiometabolica, polmonare, epatica, muscolare e del sistema nervoso centrale. Ha circa 14 farmaci in fase di sperimentazione clinica (nove di proprietà esclusiva e cinque in partnership), il cui stadio di sviluppo va dalla Fase I alla Fase III. I prodotti in pipeline dell'Azienda includono Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 e ARO-SOD1.
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