Ascelia Pharma AB (publ) ha annunciato che il candidato farmaco per l'imaging epatico, Orviglance®?, ha migliorato significativamente la visualizzazione delle lesioni epatiche focali, raggiungendo con successo l'endpoint primario nello studio pivotale di Fase 3 SPARKLE. Lo studio di Fase 3 ha dimostrato una forte superiorità nella visualizzazione delle lesioni focali del fegato con Orviglance (CMRI) rispetto alla risonanza magnetica non potenziata, con una significatività statistica per tutti e tre i lettori ( < 0,001) Orviglance è in fase di sviluppo come agente di contrasto primo della classe da utilizzare nella risonanza magnetica del fegato in pazienti con funzionalità renale gravemente compromessa e ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA.

Orviglance si rivolge a un mercato globale di 800 milioni di dollari all'anno. I dati di Fase 3 segnano il completamento dello sviluppo clinico di Orviglance con nove studi su 286 pazienti e volontari sani. La presentazione del dossier della New Drug Application (NDA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense è prevista per la metà del 2025.

Lo studio cardine di Fase 3, SPARKLE, ha raggiunto con successo l'endpoint primario e ha dimostrato che l'agente di contrasto della risonanza magnetica (RM) dell'azienda, Orviglance, ha migliorato significativamente la visualizzazione delle lesioni epatiche focali rispetto alla RM non potenziata. L'azienda prevede di presentare il dossier della New Drug Application (ND) alla Food & Drug Administration (FDA) statunitense entro la metà del 2025 per ottenere l'approvazione normativa. Lo sviluppo clinico di Orviglance è stato completato con dati positivi e coerenti sull'efficacia e la sicurezza di 286 pazienti e volontari sani in nove studi, di cui SPARKLE è l'ultimo e pivotale.

L'arruolamento dei pazienti nello studio multicentrico globale SPARKLE è stato completato all'inizio del 2023, con i dati di risonanza magnetica di 85 pazienti con lesioni epatiche focali note o sospette e funzione renale gravemente compromessa. In conformità ai requisiti normativi, il miglioramento della visualizzazione delle lesioni è stato valutato da tre lettori radiologi indipendenti. A metà del 2023, la scoperta inaspettata di un'elevata variabilità intra-lettore nel punteggio delle immagini dello studio da parte dei lettori ha impedito all'Azienda di valutare i dati di efficacia di SPARKLE.

Pertanto, è stata necessaria una nuova valutazione delle immagini con nuovi lettori. L'azienda ha completato con successo la rivalutazione secondo la tempistica prevista, con l'annuncio di oggi. Orviglance ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration statunitense ("FDA") per la risonanza magnetica epatica nei pazienti con una funzione renale gravemente compromessa.

Questi pazienti presentano il rischio più elevato di sviluppare la condizione grave e potenzialmente fatale della Fibrosi Sistemica Nefrogenica (NSF) dopo l'esposizione alla classe di agenti di contrasto a base di gadolinio attualmente disponibili. Questi pazienti sono a rischio di gravi effetti collaterali dovuti alla classe di agenti di contrasto a base di gadolinio attualmente disponibili. Orviglance ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Food & Drug Administration statunitense ("FDA").

Un programma clinico di nove studi, compreso lo studio globale di Fase 3 SPARKLE, è stato completato con successo, con risultati di efficacia e sicurezza forti e coerenti. Oncoral. Oncoral, lo studio di Fase 3 SPARKLE è stato completato con successo, con risultati di efficacia e sicurezza forti e coerenti.