Axsome Therapeutics, Inc. ha annunciato i risultati principali dell'indagine CRESCENDO (Characterizing Patient Perspectives on Unmet Needs in Narcolepsy), condotta su pazienti affetti da narcolessia di tipo 1 (NT1, cioè narcolessia con cataplessia) in trattamento, che ha dimostrato un'alta percentuale di sintomi persistenti e un carico significativo per il paziente, nonostante la terapia attuale. CRESCENDO è stato condotto in collaborazione con Narcolepsy Network, un'organizzazione nazionale no-profit di supporto ai pazienti con narcolessia, ipersonnia idiopatica e disturbi del sonno correlati. L'indagine CRESCENDO ha incluso 203 pazienti adulti con diagnosi di NT1, che complessivamente hanno più di 2.600 anni di esperienza di vita con il disturbo del sonno, per comprendere la loro esperienza e il loro percorso, per misurare i sintomi della malattia, compreso il deterioramento cognitivo durante il trattamento, e per valutare il peso della malattia, le comorbidità e le esigenze e le sfide non soddisfatte che i pazienti devono affrontare.

Per quantificare gli elementi chiave dell'esperienza del paziente con narcolessia, CRESCENDO ha utilizzato misure riferite dal paziente e scale convalidate, tra cui la Epworth Sleepiness Scale (ESS) per valutare l'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) e il British Columbia Cognitive Complaints Inventory (BC-CCI) per valutare la funzione cognitiva. Tutti i pazienti che hanno partecipato all'indagine erano attualmente in trattamento per la NT1. I trattamenti più comuni erano agenti che favoriscono la veglia (circa il 53% dei pazienti intervistati), ossibuchi (47%) e stimolanti (42%).

Nonostante il trattamento, la maggior parte dei pazienti con narcolessia ha continuato a manifestare i sintomi. La cataplessia è stata riferita dal 77% dei pazienti durante l'attuale regime terapeutico. L'EDS, valutata con l'ESS (punteggi > 10), è stata osservata nel 64% dei pazienti nonostante il trattamento attuale. Il deterioramento cognitivo, valutato con il BC-CCI (punteggi =5), è stato osservato nel 74% dei pazienti.

La depressione e l'ansia sono state avvertite da circa il 45% e il 57% dei pazienti, rispettivamente. Axsome prevede di presentare i risultati dettagliati dell'indagine CRESCENDO ai prossimi incontri scientifici. Risultati principali dell'indagine CRESCENDO: Dati demografici dei pazienti: I partecipanti al sondaggio erano in totale 203 adulti, di età compresa tra 18 e 82 anni (media 41 anni) con una diagnosi di narcolessia di tipo 1, tutti con esperienza di trattamenti approvati dalla FDA per la loro narcolessia.

Trattamenti attuali e comorbilità: I soggetti ricevevano una farmacoterapia per la narcolessia. I trattamenti più comuni specifici per la narcolessia erano agenti che favoriscono la scia (53% dei pazienti intervistati), ossibuchi (47%) e stimolanti (42%). Al 37% dei partecipanti è stata diagnosticata la depressione, di cui l'80% assumeva farmaci per gestire la depressione.

Il 37% dei partecipanti aveva una diagnosi di ansia, di cui il 72% assumeva farmaci per gestire l'ansia. Prevalenza di sintomi di narcolessia durante il trattamento: La cataplessia è stata riferita dal 77% dei pazienti durante l'attuale regime terapeutico. L'EDS, valutata utilizzando l'ESS (punteggi > 10), è stata osservata nel 64% dei pazienti nonostante il trattamento in corso.

Il deterioramento cognitivo, valutato con il BC-CCI (punteggi =5), è stato osservato nel 74% dei pazienti in trattamento. Il 68% ha valutato la propria capacità di concentrazione come scarsa, molto scarsa o media. Impatto della cataplessia sulla vita quotidiana: il 65% dei partecipanti attualmente affetti da cataplessia ha riferito che la cataplessia grava sulla loro vita professionale (ad esempio, carriera, scuola), nonostante il trattamento il 60% dei partecipanti attualmente affetti da cataplessia ha riferito che la cataplessia grava sulla loro vita sociale, nonostante il trattamento.

Il 50% dei pazienti attualmente affetti da cataplessia ha riferito che la cataplessia grava sulla loro vita quotidiana, nonostante il trattamento Il 64% e il 68% dei pazienti affetti da cataplessia ha riferito di sentirsi in imbarazzo per la caduta e l'eloquio confuso, rispettivamente, nonostante il trattamento. Periodo di svolgimento: Il sondaggio è stato condotto tra ottobre e dicembre 2023.