BioCryst Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato nuovi dati reali che dimostrano una riduzione rapida e sostenuta degli attacchi di HAE riferiti dai pazienti e tassi di attacco costantemente bassi tra i pazienti di età superiore ai 12 anni che hanno iniziato a prendere ORLADEYO® (berotralstat) per via orale, una volta al giorno, per il trattamento profilattico dell'angioedema ereditario (HAE), compresi i pazienti che sono passati da altre terapie profilattiche. Le presentazioni all'ACAAI si basano sulle analisi dei risultati riferiti dai pazienti raccolti nel contesto clinico reale dalla farmacia unica di BioCryst, compresi i pazienti affetti da HAE di tipo I e II negli Stati Uniti che hanno ricevuto attivamente ORLADEYO tra il 16 dicembre 2020 e il 20 maggio 2022. Tassi di attacchi di angioedema ereditario costantemente bassi osservati con Berotralstat, indipendentemente dalla profilassi precedente: Risultati nel mondo reale (poster #P062); sabato 12 novembre, ore 11.35. ET; Monitor 10, Exhibit Hall Questa analisi ha valutato i tassi di attacco di HAE riferiti dai pazienti che assumevano ORLADEYO 110 mg o 150 mg e che in precedenza assumevano un'altra terapia profilattica (n=129), tra cui lanadelumab (n=53), un inibitore della C1 esterasi sottocutaneo (SC) (n=31), danazol (n=15) e un inibitore della C1 esterasi per via endovenosa (IV) (n=21).

Nove pazienti stavano seguendo una combinazione di terapie profilattiche. Indipendentemente dalla profilassi precedente, è stata osservata precocemente una rapida riduzione dei tassi mediani di attacco (da 1,67 attacchi/mese al basale a un tasso mediano di attacco di 0,33 attacchi mese nei giorni 1-90). La riduzione del tasso mediano di attacchi è stata mantenuta per tutto il periodo di trattamento di 360 giorni.

All'inizio del trattamento con ORLADEYO, la riduzione del tasso mediano di attacchi rispetto al basale nel periodo di 1u360 giorni è stata costante per i pazienti, indipendentemente dalla loro precedente terapia di profilassi. Le riduzioni dopo l'inizio di ORLADEYO per ogni terapia profilattica precedente sono state: 77% di riduzione per i pazienti precedentemente in terapia con lanadelumab; 64% di riduzione per i pazienti precedentemente in terapia con C1-INH SC; 70% di riduzione per i pazienti precedentemente in terapia con danazol; e 72% di riduzione in terapia con C1-INH IV. L'incidenza degli effetti collaterali riportati è stata inferiore a quella riportata negli studi clinici.