BioLineRx Ltd. ha annunciato una collaborazione con la Washington University School of Medicine di St. Louis per portare avanti uno studio clinico di Fase 1 che valuterà la sicurezza e la fattibilità del candidato clinico principale dell'Azienda, motixafortide, per mobilitare le cellule staminali ematopoietiche CD34+ (HSC) per le terapie geniche nella malattia falciforme (SCD), una delle malattie genetiche più comuni a livello globale. I regimi di mobilizzazione attualmente disponibili possono comportare gravi rischi ed effetti collaterali per i pazienti affetti da SCD o possono non produrre in modo affidabile un numero ottimale di CSE per la terapia genica.

Lo studio clinico fa parte della strategia di crescita a lungo termine dell'Azienda per il motixafortide in diverse aree terapeutiche, compresa una potenziale indicazione futura come agente di mobilizzazione delle cellule staminali per sostenere lo sviluppo della terapia genica. Lo studio proof-of-concept, che studierà motixafortide come agente singolo e in combinazione con natalizumab, valuterà la sicurezza e la tollerabilità dei due regimi come agenti di mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche CD34+ nei pazienti con SCD. L'inizio dell'arruolamento dello studio è previsto per la seconda metà del 2023.

Lo studio è uno studio di sicurezza e fattibilità per valutare motixafortide (inibitore CXCR4) come monoterapia e in combinazione con natalIZumab (inibitore VLA-4) come nuovi regimi per mobilitare le cellule staminali ematopoietiche CD34+ per le terapie geniche nella SCD. Lo studio arruolerà cinque adulti con diagnosi di SCD che ricevono scambi automatici di globuli rossi tramite aferesi. L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di motixafortide da solo e della combinazione di motixafortide + natalizumab nei pazienti con SCD, definita dalle tossicità limitanti la dose.

Gli obiettivi secondari includono la determinazione del numero di cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (HSPC) CD34+ mobilizzate tramite leucaferesi; e la determinazione della cinetica della mobilizzazione delle HSPC CD34+ nel sangue periferico in risposta a motixafortide da solo e motixafortide + natalizumab nei pazienti con SCD. La malattia a cellule falciformi (SCD) è una delle malattie genetiche più comuni a livello globale, che colpisce milioni di persone in tutto il mondo e ha un impatto sproporzionato sulle persone di colore. La malattia a cellule falciformi deriva da mutazioni nel gene dell'emoglobina, che portano alla produzione di globuli rossi di forma anomala (falciformi) che tendono ad attaccarsi ai vasi sanguigni causandone l'occlusione.

Le manifestazioni cliniche della SCD comprendono l'anemia e l'occlusione dei vasi sanguigni, che possono provocare dolore acuto e cronico, nonché ischemia tissutale in più sistemi di organi (ictus, infarto, insufficienza respiratoria), compromettendo in ultima analisi la funzione dell'organo finale. L'impatto cumulativo di queste complicanze incide significativamente sulla morbilità e sulla mortalità dei pazienti con SCD.