La FDA statunitense approva la terapia genica di BioMarin per l'emofilia A
29 giugno 2023 alle 20:38
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La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato giovedì la terapia genica di BioMarin Pharmaceutical per l'emofilia A, ha dichiarato l'azienda, offrendo ai pazienti affetti da questa malattia emorragica ereditaria un'opzione per ridurre le infusioni di sangue regolari. (Relazioni di Khushi Mandowara e Bhanvi Satija a Bengaluru; Redazione di Krishna Chandra Eluri)
BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) è una società di biotecnologie, impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie che affrontano la causa principale delle condizioni genetiche. I prodotti commerciali di BioMarin includono Vimizim (elosulfase alfa), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (sapropterin dihydrochloride) e Voxzogo (vosoritide). Vimizim è una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della MPS IVA, una malattia da accumulo lisosomiale. Roctavian è una terapia genica con vettore di virus adeno-associato (AAV5), progettata per ripristinare le concentrazioni plasmatiche di fattore VIII nei pazienti con emofilia A grave. Voxzogo è un analogo del peptide natriuretico di tipo C (CNP), iniettabile una volta al giorno, per il trattamento dell'acondroplasia. Brineura è una tripeptidil peptidasi 1 (TPP1) umana ricombinante per il trattamento dei pazienti con CLN2, una forma di malattia di Batten.
BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC. 
