BioVie Inc. ha annunciato che più di 316 pazienti si sono arruolati nello studio di Fase 3, raggiungendo così l'obiettivo di arruolamento dello studio. Inoltre, l'Azienda ha scelto di continuare ad arruolare fino a 400 pazienti senza l'analisi dei dati ad interim prestabilita, a causa della sicurezza di NE3107 in questo studio fino ad oggi e di un ritmo di arruolamento dello studio più veloce del previsto. Lo studio NM101 è uno studio potenzialmente pivotale di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico, per valutare NE3107 nei pazienti con malattia di Alzheimer da lieve a moderata (NCT04669028).

Lo studio ha degli endpoint co-primari che riguardano la cognizione utilizzando la scala di valutazione della malattia di Alzheimer (Alzheimer's Disease Assessment Scale-Cognitive Scale, ADAS-Cog 12) e la funzione utilizzando l'Alzheimer's Disease Cooperative Study-Clinical Global Impression of Change (ADCS-CGIC). Il protocollo dello studio NM101 prevedeva l'arruolamento di almeno 316 pazienti equamente randomizzati ai bracci di trattamento e placebo. Il protocollo ha anche prestabilito la possibilità di una revisione da parte del Data Safety Monitoring Board (DSMB), in modo cieco per l'Azienda, quando circa il 50% dei 316 pazienti arruolati avrà completato lo studio, per determinare se sia auspicabile un aumento dell'arruolamento fino a 400 pazienti, allo scopo di aumentare la probabilità di raggiungere la significatività statistica. Il ritmo di arruolamento è aumentato drasticamente negli ultimi mesi, creando una situazione in cui l'Azienda ha finito di arruolare tutti i 316 pazienti prima che il 50% dei pazienti arruolati avesse completato lo studio.

La decisione di ampliare l'arruolamento è stata motivata dai seguenti fattori: L'Azienda monitora quotidianamente i dati dello studio in cieco e non ha osservato alcun evento avverso grave che sembri essere attribuito al farmaco di studio somministrato (NE3107 o placebo). Inoltre, il comitato di revisione della sicurezza si è riunito a settembre e a novembre per esaminare l'attuale sicurezza dello studio. Questo profilo di sicurezza è coerente con quanto visto negli studi clinici precedenti, che non mostravano alcuna differenza statistica nei tassi di AE per i gruppi trattati rispetto al placebo.

I dati topline recentemente rilasciati da uno studio esplorativo sui biomarcatori di Fase 2, sostenuto dall'Azienda, mostrano che i pazienti trattati con NE3107 hanno sperimentato un miglioramento della cognizione, misurato da un punteggio ADAS-Cog12 modificato, una riduzione del TNFa (cioè dell'infiammazione) in modo correlato ai miglioramenti della cognizione, una riduzione dei livelli di p-tau nel liquor e del rapporto tra p-tau e Aß42, e risultati di imaging che suggeriscono un miglioramento della salute neuronale. Nonostante la natura open-label dello studio esplorativo, i dati e le correlazioni emergenti forniscono segnali incoraggianti di ciò che si potrà vedere nell'imminente rivelazione dei dati di Fase 3. L'attuale ritmo di arruolamento dei pazienti suggerisce che gli 84 pazienti aggiuntivi potranno essere arruolati in circa due mesi.