Bluebird fornisce un aggiornamento sui tempi di revisione della FDA per Betibeglogene Autotemcel (beti-cel) per la beta-talassemia e Elivaldogene Autotemcel (eli-cel) per l'adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD)
18 gennaio 2022 alle 13:00
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bluebird bio, Inc. ha esteso il periodo di revisione per le domande di licenza biologica (BLA) per le sue terapie geniche a vettore lentivirale betibeglogene autotemcel (beti-cel) per la ß-talassemia e elivaldogene autotemcel (eli-cel) per l'adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD). Le date obiettivo PDUFA riviste per beti-cel ed eli-cel sono rispettivamente il 19 agosto 2022 e il 16 settembre 2022. La FDA ha esteso le date di scadenza della PDUFA per beti-cel ed eli-cel per dare il tempo di rivedere le informazioni cliniche aggiuntive precedentemente presentate dall'azienda in risposta alle richieste di informazioni della FDA come parte delle sue revisioni in corso. Le informazioni sono state considerate un emendamento importante. La presentazione della BLA di bluebirds per beti-cel per pazienti adulti, adolescenti e pediatrici con ß-talassemia in tutti i genotipi che richiedono trasfusioni regolari di globuli rossi (RBC) è stata accettata dalla FDA per la revisione prioritaria nel novembre 2021. La FDA ha accettato la BLA per eli-cel per i pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) sotto i 18 anni per la revisione prioritaria nel dicembre 2021. Se approvati, beti-cel ed eli-cel sarebbero le prime terapie geniche con vettori lentivirali per pazienti con gravi malattie genetiche negli Stati Uniti. Le date estese dell'obiettivo PDUFA non dovrebbero avere un impatto sullo stato di revisione prioritaria di entrambi i BLA o sul potenziale per bluebird bio di ricevere voucher di revisione prioritaria all'approvazione di beti-cel ed eli-cel nel 2022. La FDA ha precedentemente concesso sia beti-cel e eli-cel Orphan Drug status, designazione Breakthrough Therapy e designazione di malattia pediatrica rara. bluebird ha anche fornito un aggiornamento sulla FDAs parziale sospensione clinica per il lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) programma clinico di terapia genica per i pazienti sotto i 18 anni con malattia falciforme. Coerentemente con il processo di attesa clinica FDAs, l'azienda ha ricevuto domande scritte dalla FDA e sta continuando a valutare quale impatto, se qualsiasi, la tenuta clinica parziale può avere sulla sua proiezione primo trimestre 2023 tempi per la presentazione della BLA. bluebird prevede di fornire un aggiornamento con i suoi risultati annuali nel mese di febbraio.
bluebird bio, Inc. è una società di biotecnologie. L'azienda si concentra sulla ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie geniche potenzialmente curative per malattie genetiche gravi, basate sulla sua piattaforma di aggiunta genica di vettori lentivirali (LVV). I suoi programmi leader di terapia genica per la malattia falciforme, la talassemia B e l'adrenoleucodistrofia cerebrale e sta portando avanti la ricerca per applicare nuove tecnologie a queste e ad altre malattie. Ha due terapie geniche: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) e SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO è la prima terapia genica per le persone con talassemia B che necessitano di trasfusioni regolari di globuli rossi. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), nota anche come eli-cel, viene utilizzata per rallentare la progressione della disfunzione eurologica nei ragazzi di età compresa tra i 4 e i 17 anni con adrenoleucodistrofia cerebrale precoce e attiva (CALD). Sta inoltre sviluppando (lovotibeglogene autotemcel), noto anche come lovo-cel, come trattamento unico per i pazienti con malattia a cellule falciformi (SCD).
bluebird fornisce un aggiornamento sui tempi di revisione della FDA per Betibeglogene Autotemcel (beti-cel) per la beta-talassemia e Elivaldogene Autotemcel (eli-cel) per l'adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD)