BridgeBio Pharma, Inc. ha presentato ulteriori dati di Fase 3 di ATTRibute-CM, il suo studio su acoramidis nella cardiomiopatia amiloide da transtiretina, o ATTR-CM, in occasione delle Sessioni Scientifiche 2023 dell'American Heart Association (AHA). ATTRibute-CM è stato progettato per studiare l'efficacia e la sicurezza di acoramidis, una piccola molecola sperimentale di nuova generazione, somministrata per via orale, altamente potente e stabilizzante della transtiretina (TTR). A luglio, BridgeBio ha annunciato risultati topline positivi di ATTRibute-CM e ad agosto ha presentato risultati positivi dettagliati al Congresso della Società Europea di Cardiologia 2023.

BridgeBio ospiterà una investor call domenica 12 novembre alle ore 11.15 ET per discutere questi risultati. I risultati clinici migliorati dello studio ATTRibute-CM al mese 30 comprendono: È stato osservato un risultato altamente statisticamente significativo, dimostrato da un Win Ratio di 1,8 (p < 0,0001), sull'endpoint primario (un'analisi gerarchica che ha utilizzato il test di Finkelstein-Schoenfeld dando priorità in ordine: ACM, poi frequenza di CVH, poi variazione dal basale di NT-proBNP, poi variazione dal basale di 6MWD). Le curve K-M composite ACM e CVH Time-to-First Event per i bracci di trattamento e placebo si sono separate presto, a partire dal Mese 3, e hanno continuato a divergere costantemente fino al Mese 30, con un Hazard Ratio di 0,645 (p=0,0008).

Questo rappresenta il beneficio clinico più rapido sull'endpoint composito di esiti di ACM e CVH nell'ATTR-CM che l'Azienda conosca. Il Number Needed to Treat (NNT) per evitare un decesso o la prima CVH nell'arco di 30 mesi è stato di 7. L'Azienda intende presentare una NDA per acoramidis alla FDA statunitense entro la fine del 2023, con depositi normativi in altri mercati a seguire nel 2024. Si stima che l'acoramidis abbia una protezione della proprietà intellettuale almeno fino al 2039.