Cadrenal Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso a tecarfarin la designazione di farmaco orfano (ODD) per la prevenzione di tromboembolismo e trombosi nei pazienti con un dispositivo di supporto circolatorio meccanico impiantato (dispositivo di assistenza ventricolare sinistra (LVAD), dispositivo di assistenza ventricolare destra (RVAD), noti collettivamente come dispositivi di assistenza ventricolare (VAD), dispositivo di assistenza biventricolare e cuore artificiale totale). Il programma ODD della FDA fornisce incentivi alle organizzazioni sponsor per lo sviluppo di trattamenti innovativi per le malattie rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Da quando è stato adottato nel 1983, l'Orphan Drug Act ha aiutato innumerevoli persone affette da queste patologie ad accedere a terapie che migliorano e salvano la vita. L'ODD offre anche alcuni vantaggi agli sviluppatori di farmaci, tra cui l'assistenza nel processo di sviluppo del farmaco, crediti fiscali per determinate ricerche cliniche e l'esenzione dalla tassa d'uso per la richiesta di nuovi farmaci.

La designazione viene fatta per promuovere prodotti sicuri ed efficaci per il trattamento di condizioni rare. Tutti i pazienti con VAD richiedono un'anticoagulazione cronica per prevenire la formazione di trombi (coaguli) che possono causare il malfunzionamento del dispositivo o la rottura di un coagulo (embolizzazione), con conseguente ictus o altra catastrofe vascolare. Gli anticoagulanti orali diretti (DOAC) attualmente leader di mercato, come Eliquis, non sono indicati per i pazienti con VAD a causa della mancanza di prove di beneficio.

Inoltre, uno studio recente ha rivelato che il livello di anticoagulazione raggiunto con il warfarin, l'unico antagonista della vitamina K (VKA) attualmente disponibile, viene mantenuto nel range target solo nel 56% dei casi, il che ha dimostrato di aumentare il rischio di complicazioni della coagulazione e di sanguinamento.