Can-Fite BioPharma Ltd. ha annunciato la presentazione di una domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH), nota anche come steatoepatite non alcolica (NASH), per lo studio clinico di Fase IIb in corso. Il candidato farmaco di Can-Fite, Namodenoson, ha dimostrato di ridurre la steatosi epatica, l'infiammazione e la fibrosi, oltre a ridurre il peso corporeo, in uno studio clinico di Fase IIa i cui dati sono già stati pubblicati in una rivista scientifica paritaria. Attualmente Can-Fite sta arruolando pazienti per uno studio clinico di Fase IIb in Europa e in Israele e sta cercando di ottenere l'approvazione IND per includere i pazienti statunitensi nello studio in corso.

Lo studio di Fase IIb è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, in soggetti con MASH confermata da biopsia. L'obiettivo primario di efficacia dello studio è valutare l'efficacia di Namodenoson rispetto al placebo in 140 soggetti con MASH, come determinato da un endpoint istologico. I soggetti idonei sono stati assegnati in modo casuale, in un rapporto 2:1, a dosi orali di Namodenoson 25 mg ogni 12 ore o a un placebo corrispondente per 36 settimane.

I tassi di MASH sono in aumento negli Stati Uniti, di concerto con l'aumento dei tassi di obesità e di diabete, e si stima che colpiscano il 2-5% degli americani adulti. Entro il 2028, Vantage Market Research stima che il mercato farmaceutico indirizzabile per la MASH raggiungerà i 21,9 miliardi di dollari. Nel marzo 2024, Madrigal Pharmaceuticals ha annunciato l'approvazione da parte della FDA di Rezdiffra (resmetirom) per il trattamento della MASH con fibrosi epatica da moderata ad avanzata, aprendo potenzialmente la strada ad altri farmaci destinati a questo enorme mercato.

Namodenoson è un piccolo farmaco biodisponibile per via orale che si lega con elevata affinità e selettività al recettore dell'adenosina A3 (A3AR). Namodenoson è stato valutato in studi di Fase II per due indicazioni, come trattamento di seconda linea per il carcinoma epatocellulare e come trattamento per la malattia del fegato grasso non alcolica (NAFLD) e la steatoepatite non alcolica (NASH). L'A3AR è altamente espresso nelle cellule malate, mentre la sua espressione è bassa nelle cellule normali.

Questo effetto differenziale spiega l'eccellente profilo di sicurezza del farmaco.