Capricor Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha fissato un incontro Pre-BLA (Biologics License Application) con l'Azienda nel terzo trimestre del 2024 per deramiocel (CAP-1002), per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). L'obiettivo di Capricor per questo incontro sarà quello di finalizzare i piani di presentazione della BLA sulla base di tutti i dati attualmente disponibili, nonché di collaborare con la FDA per delineare il calendario di presentazione della BLA. La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica devastante, caratterizzata da debolezza progressiva e infiammazione cronica dei muscoli scheletrici, cardiaci e respiratori, con mortalità a un'età media di circa 30 anni.

Si stima che la DMD si verifichi in circa un caso su 3.500 nascite maschili e che la popolazione di pazienti sia stimata in circa 15.000-20.000 negli Stati Uniti. La fisiopatologia della DMD è guidata da un'alterata produzione di distrofina funzionale, che normalmente funziona come proteina strutturale nel muscolo. La riduzione della distrofina funzionale nelle cellule muscolari provoca un danno cellulare significativo e, in ultima analisi, la morte delle cellule muscolari e la sostituzione fibrotica.

Le opzioni di trattamento sono limitate e non esiste una cura.