Capricor Therapeutics, Inc. presenterà i risultati positivi a 24 mesi dello studio di estensione in aperto (OLE) HOPE-2 con l'attività principale, CAP-1002, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) alla MDA Clinical and Scientific Conference, che si terrà a Orlando, Florida, dal 3 al 6 marzo 2024. I risultati chiave dello studio includono: CAP-1002 è una terapia cellulare sperimentale che mira a rallentare la progressione della malattia attraverso azioni immunomodulanti, antinfiammatorie e antifibrotiche, con l'obiettivo di migliorare potenzialmente il tasso di declino della funzione muscolare scheletrica e cardiaca nei pazienti con DMD. La funzione muscolare scheletrica, misurata dalla Performance dell'arto superiore (PUL v2.0), ha mostrato un declino medio della PUL v2.0 dopo 24 mesi di trattamento con CAP-1002 di 2,8 punti, rispetto al declino medio di 7,7 punti osservato in 24 mesi nel gruppo di pazienti con placebo.

Delta change=4,9 punti; p=0,021. Il tasso medio di declino nei pazienti trattati con CAP-1002 ha mostrato un'attenuazione della progressione della malattia di circa il 64%. CAP-1002 ha rivelato miglioramenti clinicamente significativi nel migliorare la funzione cardiaca.

La funzione cardiaca, misurata in base alla frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF%) mediante risonanza magnetica al momento dei 24 mesi, è migliorata nel 67% dei pazienti, rispetto a un declino costante in una popolazione di storia naturale comparabile. Il trattamento con CAP-1002 durante la parte OLE dello studio continua a produrre un profilo di sicurezza favorevole e ben tollerato nel corso dello studio. Lo studio HOPE-2 OLE ha precedentemente raggiunto l'endpoint primario a un anno e questi risultati a 24 mesi suggeriscono che i pazienti accumulano benefici nel tempo con la conservazione della funzione muscolare scheletrica, sottolineando il potenziale beneficio a lungo termine di CAP-1002.

HOPE-2 è stato uno studio clinico di Fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della terapia sperimentale principale di Capricor, CAP-1002, in ragazzi e giovani uomini affetti da DMD. I pazienti dello studio sono stati trattati per via endovenosa con CAP-1002 (150 milioni di cellule per infusione) o placebo ogni 3 mesi. Sono stati analizzati i dati di un totale di 20 pazienti (12 trattati con placebo e 8 trattati) al termine dei 12 mesi.

Dopo il completamento dello studio HOPE-2, tutti i pazienti hanno interrotto il trattamento per circa 392 giorni (media, range [239, 567]), che viene definita fase di intervallo. Poi tutti i pazienti idonei che desideravano rimanere in trattamento sono rientrati nello studio OLE, dove hanno ricevuto CAP-1002 (150 milioni di cellule per infusione) ogni tre mesi per un periodo di 24 mesi. Questi risultati a 24 mesi sono stati presentati in precedenza alla Conferenza annuale di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) del 2023.