Capricor Therapeutics ha annunciato l'esito positivo dell'analisi intermedia di futilità per HOPE-3, lo studio pivotale di Fase 3 che valuta CAP-1002 nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I risultati dell'analisi di futilità intermedia, esaminati dal Data Safety Monitoring Board (DSMB), hanno portato a una raccomandazione favorevole per continuare lo studio HOPE-3 come previsto. L'azienda ritiene che CAP-1002 possa rispondere all'elevata esigenza medica insoddisfatta di questi pazienti e rimane impegnata nel suo rapido avanzamento verso l'approvazione.

Sulla base di questa importante pietra miliare, l'azienda chiederà un incontro con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per discutere ulteriormente le opzioni di revisione e approvazione accelerate. Inoltre, l'azienda ritiene che CAP-1002 richiederà un incontro con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Inoltre, l'azienda ritiene di essere ben posizionata per raggiungere ulteriori traguardi clinici e normativi, che genereranno valore, tra cui la comunicazione dei dati topline di HOPE-3 (Coorte A) nel quarto trimestre del 2024.

HOPE-3 è uno studio clinico di Fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, composto da due coorti che valutano la sicurezza e l'efficacia di CAP-1002 in partecipanti con DMD e compromissione della funzione muscolare scheletrica. I ragazzi non deambulanti e deambulanti che soddisfano i criteri di idoneità saranno assegnati in modo casuale a ricevere CAP-1002 o placebo ogni 3 mesi per un totale di 4 dosi durante i primi 12 mesi dello studio. Circa 102 soggetti idonei parteciperanno a questo studio a doppia coorte.

L'arruolamento è stato completato per la Coorte A, che prevede l'arruolamento di circa 58 soggetti randomizzati a CAP-1002 o al trial in un rapporto 1:1 ed è destinato a supportare la presentazione di una Richiesta di Licenza Biologica. È iniziato l'arruolamento della Coorte B, che prevede l'arruolamento di circa 44 partecipanti randomizzati a CAP-100 2 o al placebo in un rapporto 1:1. Le CDC agiscono secernendo vescicole extracellulari note come esosomi, che colpiscono i macrofagi e alterano il loro profilo di espressione in modo che adottino un fenotipo curativo, anziché pro-infiammatorio.

I CDC sono stati oggetto di oltre 100 pubblicazioni scientifiche sottoposte a revisione paritaria e sono stati somministrati a oltre 200 soggetti umani in diversi studi clinici. CAP-1002 per il trattamento della DMD ha ricevuto la designazione di farmaco orfano e il percorso normativo per CAP-1002 è sostenuto RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation). Inoltre, se Capricor dovesse ricevere l'approvazione della FDA per la commercializzazione di CAP-1002 per il trattamento della DMD, Capricor avrebbe diritto a ricevere un Priority Review Voucher (PRV) in base alla sua precedente designazione di malattia rara pediatrica.