Capricor Therapeutics, Inc. ha annunciato i risultati positivi a 18 mesi dello studio HOPE-2 di estensione in aperto (OLE) in corso nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in fase avanzata. I dati dello studio OLE continuano a mostrare prove di modifica della malattia, con differenze statisticamente significative nella scala Performance of the Upper Limb (PUL versione 2.0) nel gruppo di trattamento originale CAP-1002 rispetto al gruppo originale con placebo di HOPE-2 (p=0,02). Inoltre, la progressione della malattia è attenuata in egual misura in entrambi i gruppi, una volta che i pazienti iniziano il trattamento nell'OLE.

Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario a un anno e continua a mostrare miglioramenti statisticamente significativi (p=0,02) sulla scala Performance of the Upper Limb per i pazienti trattati con CAP-1002 a 18 mesi. Nello studio, CAP-1002 è stato messo a disposizione dei 20 pazienti originali arruolati nello studio HOPE-2. Di questi, 13 sono entrati e 12 hanno completato i 18 mesi di follow-up dello studio.

La suddivisione dei pazienti comprendeva sette del gruppo placebo originale e sei del gruppo di trattamento CAP-1002 originale. Tutti i pazienti hanno sospeso il trattamento con CAP-1002 o placebo per una media di circa un anno prima di riprendere o iniziare la terapia nell'ambito del programma HOPE-2 OLE. Come in HOPE-2, CAP-1002 è stato somministrato trimestralmente e i risultati attuali provengono dall'analisi di 18 mesi.

Il trattamento con CAP-1002 durante la parte open-label dello studio continua a produrre un profilo di sicurezza coerente ed è stato ben tollerato durante tutto lo studio. Lo studio HOPE-2 OLE è in corso e tutti i partecipanti continuano ad essere monitorati per la sicurezza e le prestazioni funzionali. L'azienda sta attualmente conducendo uno studio pivotale di Fase 3, HOPE-3, progettato come uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con circa 70 pazienti e criteri di arruolamento simili a quelli di HOPE-2. Lo studio di Fase 3 sta attualmente arruolando soggetti (NCT05126758).