Capricor Therapeutics ha annunciato risultati positivi a 3 anni dallo studio di estensione in aperto (OLE) HOPE-2 in corso con CAP-1002 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I pazienti trattati con CAP-1002 continuano a mostrare benefici positivi dopo 3 anni di trattamento sia nelle misure PUL 2.0 che nella LVEF, rispetto a un set di dati di confronto esterno di pazienti DMD simili (set di dati forniti dal Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)). Inoltre, il trattamento con CAP-1002 durante lo studio HOPE-2-OLE continua ad avere un profilo di sicurezza costantemente ben tollerato nel corso dello studio.

L'Azienda prevede di presentare questi risultati in modo più dettagliato in occasione della prossima Conferenza annuale di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), che si terrà dal 27 al 29 giugno 2024. HOPE-2 è stato uno studio clinico di Fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della terapia sperimentale principale di Capricor, CAP-1002, in ragazzi e giovani uomini affetti da DMD. I pazienti dello studio sono stati trattati per via endovenosa con CAP-1002 (150 milioni di cellule per infusione) o placebo ogni 3 mesi.

Sono stati analizzati i dati di un totale di 20 pazienti (12 trattati con placebo e 8 trattati) al termine dei 12 mesi e i risultati sono stati pubblicati su The Lancet. Dopo il completamento dello studio HOPE-2, tutti i pazienti hanno interrotto il trattamento per circa 392 giorni (media, range [239, 567]), che viene definita fase di intervallo. Successivamente, tutti i pazienti idonei che desideravano rimanere in trattamento sono entrati nello studio HOPE-2-OLE, dove ricevono CAP-1002 (150 milioni di cellule per infusione) ogni tre mesi.

Lo studio HOPE-2-OLE ha precedentemente raggiunto il suo endpoint primario al timepoint di un anno sul PUL 2.0 (p=0,02). Lo studio HOPE-2-OLE rimane in corso e si avvia al quarto anno e i partecipanti continuano ad essere monitorati per la sicurezza e le prestazioni funzionali.