Capricor Therapeutics ha annunciato un aggiornamento sull'incontro clinico di tipo B positivo con la Food and Drug Administration (?FDA?) degli Stati Uniti sul disegno e l'esecuzione di HOPE-3, lo studio pivotale di Fase 3 di Capricor con l'asset principale CAP-1002 nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (?DMD?). Il feedback della FDA sul disegno della sperimentazione e sulla tempistica conferma il percorso di CAP-1002 verso una futura richiesta di licenza biologica ('BLA'). L'FDA ha confermato l'allineamento sul progetto e sulla tempistica dello studio clinico di Fase 3.

I dettagli chiave di HOPE-3 sono i seguenti: Gli endpoint primari rimangono invariati. HOPE-3 avrà l'obiettivo di arruolare circa 58 pazienti e si stima che l'arruolamento sarà completato nel quarto trimestre del 2023. Capricor ha trattato 52 pazienti.

I dati topline per HOPE-3 sono attesi nel quarto trimestre del 2024. Capricor prevede di presentare un BLA per CAP-1002 nel 2025, che sarà supportato dai risultati ottenuti con il prodotto fabbricato nel sito di Los Angeles. Capricor e la FDA hanno discusso il potenziale di percorsi di approvazione alternativi e Capricor prevede di discutere ulteriormente queste opzioni con la FDA dopo il completamento dell'arruolamento.

CAP-1002 per il trattamento della DMD ha ricevuto la designazione di farmaco orfano e il percorso normativo per CAP-1002 è sostenuto RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation). Inoltre, se Capricor dovesse ricevere l'approvazione della FDA per la commercializzazione di CAP-1002 per il trattamento della DMD, Capricor avrebbe diritto a ricevere un Priority Review Voucher (?PRV?) in base alla sua precedente designazione di malattia rara pediatrica. Capricor mantiene tutti i diritti sul PRV, se lo riceve.

La distrofia muscolare di Duchenne (?DMD?) è una malattia genetica devastante caratterizzata da debolezza progressiva e infiammazione cronica dei muscoli scheletrici, cardiaci e respiratori. I pazienti affetti da DMD in genere perdono la capacità di camminare durante l'adolescenza e in genere muoiono per complicazioni cardiache o respiratorie entro i 30 anni. Si verifica in circa una persona su 3.600 nati vivi di sesso maschile, in tutte le razze, culture e Paesi.

La DMD affligge circa 200.000 ragazzi e giovani uomini in tutto il mondo. Le opzioni terapeutiche sono limitate e non esiste una cura. CAP-1002 è costituito da cellule derivate dalla cardiosfera allogeniche (?CDC?), una popolazione di cellule stromali che hanno dimostrato in studi preclinici e clinici di esercitare potenti azioni immunomodulatorie, antifibrotiche e rigenerative nella distrofinopatia e nell'insufficienza cardiaca.

Le CDC agiscono secernendo vescicole extracellulari note come esosomi, che colpiscono i macrofagi e alterano il loro profilo di espressione in modo che adottino un fenotipo curativo, anziché pro-infiammatorio. I CDC sono stati oggetto di oltre 100 pubblicazioni scientifiche sottoposte a revisione paritaria e sono stati somministrati a oltre 200 soggetti umani in diversi studi clinici.