Capricor Therapeutics ha annunciato il completamento positivo di un incontro di tipo B con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti sui passi successivi per la presentazione della richiesta di licenza biologica (BLA) con la sua attività principale, CAP-1002 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Inoltre, Deramiocel è stato selezionato come nome comune internazionale (INN) proposto per CAP-1002 dall'Organizzazione Mondiale della Sanità. Il processo di presentazione rolling consente di presentare i componenti preconcordati del BLA man mano che vengono completati, il che può snellire il processo di revisione normativa e ridurre il rischio del BLA.

Capricor prevede di delineare ulteriormente il calendario di presentazione con la FDA nei prossimi mesi. Deramiocel (CAP-1002) per il trattamento della DMD ha ricevuto la designazione di farmaco orfano e il percorso normativo per questo farmaco è supportato dalla RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation). Inoltre, se Capricor dovesse ricevere l'approvazione della FDA per la commercializzazione di Deramiocel per il trattamento della DMD, Capricor avrebbe diritto a ricevere un Priority Review Voucher (PRV) in base alla sua precedente designazione di malattia rara pediatrica.

Capricor mantiene tutti i diritti sul PRV, se lo riceve.