CEL CORPORATION Se la terapia sarà approvata, Vertex ha proposto un follow-up di 15 anni dei pazienti per valutare i risultati di sicurezza della terapia.
La malattia ereditaria dei globuli rossi provoca la formazione di cellule a forma di falce a causa di livelli anomali di emoglobina nell'organismo. Una crisi vaso-occlusiva si verifica quando i globuli rossi falciformi bloccano il flusso sanguigno al punto che i tessuti vengono privati dell'ossigeno e causano dolore.
I membri della commissione hanno detto che il follow-up di 15 anni aiuterà a generare dati dal monitoraggio in tempo reale della terapia, che utilizza la nuova tecnologia di editing genico CRISPR.
I revisori dello staff della Food and Drug Administration degli Stati Uniti hanno detto che il nuovo tipo di tecnologia solleva preoccupazioni per i "fuori bersaglio", o alterazioni genomiche non volute che possono potenzialmente causare altri effetti collaterali, ma non hanno sollevato preoccupazioni sull'efficacia della terapia.
La terapia, exagamglogene autotemcel o exa-cel, ha raggiunto l'obiettivo principale di uno studio in fase avanzata. I pazienti trattati con la terapia erano liberi da crisi vaso-occlusive gravi per 12 mesi dall'infusione di exa-cel. "Per quanto riguarda l'analisi fuori bersaglio, vogliamo fare attenzione a non lasciare che il perfetto sia nemico del buono", ha detto il Dr. Scot Wolfe, professore presso il dipartimento di biologia molecolare, cellulare e oncologica della UMass Chan Medical School.
Gli analisti sono ottimisti sul fatto che la terapia, che è il primo prodotto nel suo genere a raggiungere la FDA per la revisione, otterrà l'approvazione dell'autorità sanitaria entro l'8 dicembre.
"È stato chiarito che qualsiasi preoccupazione teorica sull'editing fuori bersaglio non supera i vantaggi dell'approvazione del farmaco", ha detto Salim Syed, analista di Mizuho.
