Crinetics Pharmaceuticals ha annunciato che Monica R. Gadelha, MD, PhD, professore di endocrinologia presso la Scuola di Medicina dell'Universidade Federal do Rio de Janeiro e ricercatore principale del programma ACROBAT di Fase 2, ha presentato i nuovi dati dell'analisi intermedia di due anni prevista dello studio ACROBAT Advance con estensione in aperto (OLE) al 35° Congresso Brasiliano di Endocrinologia e Metabolismo (CBEM). Questi risultati mostrano che la paltusotina, un composto in fase di sperimentazione, ha abbassato e mantenuto il fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1) a livelli paragonabili a quelli della terapia SRL iniettata in precedenza, fino a 103 settimane, nei partecipanti affetti da acromegalia. Questo è stato riscontrato in tutti i sottoinsiemi di partecipanti che rappresentavano una gamma di controllo della malattia al basale.

Paltusotina è stata ben tollerata con un profilo di sicurezza simile a quello degli SRL iniettati, anche quando è stata usata in combinazione con una terapia aggiuntiva Dopo la conclusione degli studi Evolve ed Edge, l'88% (n=43) dei partecipanti idonei ha scelto di continuare nello studio Advance OLE. Inoltre, l'89% (n=32) dei partecipanti che hanno completato 52 settimane di trattamento o hanno interrotto il trattamento ha scelto la paltusotina orale una volta al giorno come opzione di trattamento preferita rispetto alle SRL iniettate. Informazioni sull'acromegalia L'acromegalia è una malattia grave generalmente causata da un adenoma pituitario, un tumore benigno che secerne l'ormone della crescita (GH).

L'eccesso di GH provoca un eccesso di secrezione di IGF-1 dal fegato. Insieme, l'eccesso di questi ormoni porta ai sintomi dell'acromegalia, tra cui la crescita anomala di mani e piedi, l'alterazione dei tratti del viso, l'artrite, la sindrome del tunnel carpale, i dolori articolari, l'approfondimento della voce a causa dell'ingrossamento delle corde vocali, l'affaticamento, l'apnea notturna, l'ingrossamento del cuore, del fegato e di altri organi e le alterazioni del metabolismo del glucosio e dei lipidi. L'asportazione chirurgica degli adenomi pituitari, se possibile, è il trattamento iniziale preferito per la maggior parte dei pazienti con acromegalia.

I trattamenti farmacologici sono utilizzati per i pazienti che non sono candidati all'intervento chirurgico, o quando l'intervento chirurgico non riesce a raggiungere gli obiettivi di trattamento. Circa il 50% dei pazienti con acromegalia risulta essere candidato al trattamento farmacologico. I farmaci SRL a lunga durata d'azione sono il trattamento farmacologico iniziale più comune; tuttavia, questi farmaci richiedono iniezioni depot mensili con aghi di grosso calibro, che sono comunemente associati a dolore, reazioni al sito di iniezione e aumento del carico della terapia sulla vita dei pazienti.